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難治性疾患克服事業（なんじせいしっかんこくふくけんきゅうじぎょう）は、「症例数が少なく、原因不明で、治療方法が確立しておらず、生活面への長期にわたる支障がある疾患」に対して行われる厚生労働省による研究事業。
研究班を設け、原因究明と治療法確立に向けた臨床的立場から研究を行う事業。患者の年齢性別地域の実態把握により治療法開発、対症療法の進歩が図られている。
- 現在130疾患が指定されている。
- 指定された130疾患にはさまざまな医学医療・福祉介護面で難病対策が実施されている。
- 臨床調査研究分野は概ね疾患系統別に研究班が設けられ、それぞれ毎年各班に重点疾患が設けられている。
- 難治性疾患克服研究班の一覧(2009年現在)
- 血液系疾患
- 免疫疾患調査研究班
- 内分泌系疾患調査研究班
- 代謝系疾患調査研究班
- 神経・筋疾患調査研究班
- 視覚系疾患調査研究班
- 聴覚、平衡機能系疾患調査研究班
- 循環器系疾患調査研究班
- 呼吸器系疾患調査研究班
- 消化器系疾患調査研究班
- 皮膚・結合組織疾患調査研究班
- 骨・関節系疾患調査研究班
- 腎・泌尿器系疾患調査研究班
- スモン調査研究班
- 基盤研究
- 社会医学研究
- 生体試料等の収集に関する研究
- 2009年に創設
厚生労働省による原因究明・治療法などの研究が行われるが、患者自己負担分が国の公費で負担されるのは、特定疾患治療研究事業の対象疾患のみである。
- 脊髄小脳変性症
- シャイ・ドレーガー症候群
- モヤモヤ病（ウイルス動脈輪閉鎖症）
- 正常圧水頭症（NPH）
- 多発性硬化症
- 重症筋無力症
- ギラン・バレー症候群
- フィッシャー症候群
- 慢性炎症性脱髄性多発神経炎
- 多発限局性運動ニューロパチー（ルイス・サムナー症候群）
- 単クローン抗体を伴う末梢神経炎（クロウ・フカセ症候群）
- 筋萎縮性側索硬化症
- 脊髄性進行性筋萎縮症
- 球脊髄性筋萎縮症（Kennedy-Alter-Sung病）
- 脊髄空洞症
- パーキンソン病
- ハンチントン病
- 進行性核上性麻痺
- 線条体黒質変性症
- ペルオキシソーム病
- ライソゾーム病
- クロイツフェルト・ヤコブ病（CJD）
- ゲルストマン・ストロイスラー・シャインカー病（GSS）
- 致死性家族性不眠症
- 亜急性硬化性全脳炎（SSPE）
- 進行性多巣性白質脳症（PWL)
- 後靭帯骨化症
- 黄色靭帯骨化症
- 広範脊柱管狭窄症
- 前縦靭帯骨化症
- 特発性大腿骨骨頭壊死症
- 特発性ステロイド性骨壊死症
- 網膜色素変性症
- 加齢黄斑変性
- 難治性視神経症
- 突発性難聴
- 特発性両側性感音難聴
- メニエール病
- 遅発性内リンパ水腫
- PRL分泌異常症
- ゴナドトロピン分泌異常症
- ADH分泌異常症
- 中枢性摂食異常症
- 原発性アルドステロン症
- 偽性低アルドステロン症
- グルココルチコイド抵抗症
- 副腎酵素欠損症
- 副腎低形成（アジソン病）
- 偽性副甲状腺機能低下症
- ビタミンD受容機構異常症
- TSH受容体異常症
- 甲状腺ホルモン不応症
- 再生不良性貧血
- 溶血性貧血
- 不応性貧血（骨髄異形成症候群）
- 骨髄線維症
- 特発性血栓症
- 血栓性血小板減少性紫斑病（TTP)
- 特発性血小板減少性紫斑病
- IgA腎症
- 急速進行性糸球体腎炎
- 難治性ネフローゼ症候群
- 多発性嚢胞腎
- 肥大型心筋症
- 拡張型心筋症
- 拘束型心筋症
- ミトコンドリア病
- Fabry病
- 家族性突然死症候群
- 原発性高脂血症
- 特発性間質性肺炎
- サルコイドーシス
- びまん性汎細気管支炎
- 潰瘍性大腸炎
- クローン病
- 自己免疫性肝炎
- 原発性胆汁性胆管炎
- 劇症肝炎
- 特発性門脈圧亢進症
- 肝外門脈閉塞症
- Budd-Chiari症候群
- 肝内結石症
- 肝内胆管障害
- 膵嚢胞線維症
- 重症急性膵炎
- 慢性膵炎
- アミロイドーシス
- ベーチェット病
- 全身性エリテマトーデス
- 多発性筋炎・皮膚筋炎
- シャーグレン症候群
- 成人スティル病
- 高安動脈炎
- バージャー病
- 結節性多発動脈炎
- 多発血管炎性肉芽腫症
- 好酸球性多発血管炎性肉芽腫症
- 悪性関節リウマチ
- 巨細胞性動脈炎
- 抗リン脂質抗体症候群
- 強皮症
- 好酸球性筋膜炎
- 硬化性萎縮性苔癬
- 原発性免疫不全症候群
- 若年性肺気腫
- ランゲルハンス細胞組織球症（ヒスチオサイトーシスX）
- 肥満低換気症候群
- 肺胞低換気症候群
- 原発性肺高血圧症
- 慢性肺血栓塞栓症
- 混合性結合組織病
- 神経線維腫症I型（レックリングハウゼン病）
- 神経線維腫症II型
- 結節性硬化症（プリングル病）
- 表皮水疱症
- 膿疱性乾癬
- 天疱瘡
- 大脳皮質基底核変性症
- 重症多形滲出性紅斑（急性期）
- 肺リンパ脈管筋腫症（LAM）
- 進行性骨化性繊維異形成（FOP）
- 色素性乾皮症（XP)
- スモン
- 下垂体機能低下症
- クッシング病
- 先端巨大症
- 原発性側索硬化症
- 有棘赤血球を伴う舞踏病
- HTLV-1関連脊髄症
- 先天性魚鱗様紅皮症
以上・2009年4月1日現在
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