![cover image](https://wikiwandv2-19431.kxcdn.com/_next/image?url=https://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/thumb/3/3d/Gene_therapy.jpg/640px-Gene_therapy.jpg&w=640&q=50)
Terapia xénica
From Wikipedia, the free encyclopedia
A terapia xénica consiste en enviar unha molécula de ácido nucleico ao interior das células do paciente para que funcione como un fármaco que sirva para tratar a súa doenza. O ácido nucleico poden ser expresado como proteínas, interferir coa expresión de proteínas, ou corrixir mutacións xenéticas.
![Thumb image](http://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/thumb/3/3d/Gene_therapy.jpg/320px-Gene_therapy.jpg)
A forma máis común de terapia xénica utiliza ADN que codifica un xene terapéutico funcional que substituirá a un xene mutado do paciente, que lle está a causar unha doenza xenética. O ácido nucleico está empaquetado dentro dun "vector", que ten a misión de o transportar dentro del e levalo ás células.
A terapia xénica foi conceptualizada en 1972, por autores que instaban a ter precaución antes de comezar os estudos de terapia xénica en humanos. O primeiro experimento de terapia xénica foi aprobado en 1990 (pola FDA dos Estados Unidos) para tratar un paciente con deficiencia de adenosina desaminase-inmunodeficiencia combinada grave (ADA-SCID).[1] Ata xaneiro de 2014, foran realizados ou aprobados uns 2.000 ensaios clínicos sobre terapia xénica no mundo.[2]
Os primeiros fracasos clínicos levaron á desestimación da terapia xénica durante un tempo. Pero os éxitos conseguidos desde 2006 volveron a atraer ó interese dos investigadores cara a esta técnica; con todo en 2014 aínda era principalmente unha técnica experimental.[3] Entre os ensaios realizados inclúese o tratamento da enfermidade da retina amaurose conxénita de Leber,[4][5][6][7] a inmunodeficiencia combinada grave ligada ao X,[8] a xa mencionada ADA-SCID,[9][10] a adrenoleucodistrofia,[11] a leucemia linfocítica crónica,[12] a leucemia linfocítica aguda,[13] o mieloma múltiple,[14] a hemofilia[10] e a enfermidade de Parkinson.[15][16]
A primeira terapia xénica comercial, chamada Gendicine, foi aprobada na China en 2003 para o tratamento de certos cancros.[17] En 2012 Glybera, un tratamento para un raro trastorno hereditario, podería converterse nun tratamento para uso clínico en Europa e os Estados Unidos despois da aprobación da súa comercialización pola Comisión Europea.[3][18]