Loading AI tools
rekombinowana ludzka hydrolaza (sulfataza-4-N-acetylogalaktozaminy, lek stosowany w leczeniu zespołu Maroteaux-Lamy’ego. Z Wikipedii, wolnej encyklopedii
Galsulfaza (łac. galsulfasum) – rekombinowana ludzka hydrolaza (sulfataza-4-N-acetylogalaktozaminy), lek stosowany w leczeniu zespołu Maroteaux-Lamy’ego.
| ||
Identyfikacja | ||
Inne nazwy i oznaczenia |
łac. galsulfasum, 4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy, nazwa handlowa: Naglazyme | |
---|---|---|
numer CAS | ||
numer EC |
3.1.6.12 | |
DrugBank | ||
PDB | ||
HGNC | ||
OMIM | ||
HomoloGene | ||
Genetyka i fizjologia | ||
Locus |
5q14.1 | |
Typ genu |
kodujący białko | |
Typ białka | ||
Choroby | ||
Klasyfikacja medyczna | ||
ATC | ||
Stosowanie w ciąży |
kategoria B[1] | |
Uwagi terapeutyczne | ||
Drogi podawania |
dożylna |
Zespół Maroteaux-Lamy’ego spowodowany jest niedoborem enzymu N-acetylogalaktozamino-4-sulfatazy, hydrolazy lizosomalnej katalizującej hydrolizę końcowych reszt siarczanowych glikozoaminoglikanu. Prowadzi to do gromadzenia się, lecz bez spichrzania, siarczanu dermatanu w tkankach. Galsulfaza wnika do lizosomów poprzez receptor mannozo-6-fosforanu[2].
W 2016 roku galsulfaza była dopuszczona do obrotu w Polsce pod handlową nazwą Naglazyme[4]. Leczenie galsulfazą w 2015 kosztowało 365 000 dolarów amerykańskich rocznie i było 5. najdroższą terapią lekową na świecie[5].
Galsulfaza może powodować następujące działania niepożądane (dane zostały zebrane na podstawie jednego badania klinicznego przeprowadzonego na 59 pacjentach)[3][1]:
Seamless Wikipedia browsing. On steroids.
Every time you click a link to Wikipedia, Wiktionary or Wikiquote in your browser's search results, it will show the modern Wikiwand interface.
Wikiwand extension is a five stars, simple, with minimum permission required to keep your browsing private, safe and transparent.