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Ganaxolone
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Il ganaxolone (INN, anche noto come CCD-1042) è un farmaco steroideo correlato all'allopregnanolone avente effetti sedativo, ansiolitico e anticonvulsivo. È un modulatore allosterico positivo potente e selettivo del recettore GABAA[1]. Il ganaxolone protegge dalle crisi convulsive in diversi modelli animali, inclusi i modelli di innesco "a 6 Hz" e dell'amigdala[2][3][4] A differenza delle benzodiazepine, non c'è alcuna tolleranza negli effetti anticonvulsivi del ganaxolone[5].
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Ganaxolone | |
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Nome IUPAC | |
(3α,5α)-3-idrossi-5-metilpregnan-20-one; 1-[(3R,5S,8R,9S,10S,13S,14S,17S)-3-idrossi-3,10,13-trimetil-1,2,4,5,6,7,8,9,11,12,14,15,16,17-tetradecaidrociclopenta[a]fenantren-17-il]etanone | |
Caratteristiche generali | |
Formula bruta o molecolare | C22H36O2 |
Massa molecolare (u) | 332,528 |
Numero CAS | 38398-32-2 |
Numero EINECS | 685-364-4 |
PubChem | 6918305 |
DrugBank | DBDB05087 |
SMILES | CC(=O)[C@H]1CC[C@@H]2[C@@]1 (CC[C@H]3[C@H]2CC[C@@H] 4[C@@]3(CC[C@@](C4)(C)O)C)C |
Indicazioni di sicurezza | |
Si tratta di un analogo sintetico 3β-metilato dell'allopregnanolone,[6] un metabolita del progesterone[7] ed appartiene a una classe di composti noti come neurosteroidi,[7] che includono alcuni metaboliti del progesterone e del deoxycorticosterone. Essi si legano in modo potente e specifico ai recettori GABAA per potenziarne gli effetti inibitori, ed è quindi noto che dimostrano proprietà ansiolitiche, analgesiche, anticonvulsivanti, sedative, ipnotiche e anestetiche.[8]
Il ganaxolone, simile ai suoi controparti endogeni, è quindi un composto modulatore allosterico positivo dei recettori GABAA.[6] È stato approvato dalla FDA degli Stati Uniti nel marzo 2022 per il trattamento delle crisi convulsive associate alla sindrome da deficienza di CDKL5 (CDD), diventando il primo trattamento approvato dalla FDA specificamente indicato per la CDD.[9]