![cover image](https://wikiwandv2-19431.kxcdn.com/_next/image?url=https://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/thumb/7/7e/Nusinersen_sodium_colored.svg/langzh-hans-640px-Nusinersen_sodium_colored.svg.png&w=640&q=50)
诺西那生
治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物 / 维基百科,自由的 encyclopedia
诺西那生(INN:Nusinersen[5],商品名为Spinraza)[6]是第一个用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物[7]。脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的神经退化性疾病,其病因是自双亲遗传了功能低落或没有功能的SMN基因,因此无法生产足够的SMN蛋白,患者的运动神经元(英语:motor neuron)会逐渐死亡,运动功能也会逐渐恶化,最严重者可能全身瘫痪而不能自主呼吸[8]。诺西那生是一种反义寡核苷酸药物,能够藉著稳定SMN的信使核糖核酸来提升SMN蛋白的生产量[9]。它能降低患者的死亡率以及因疾病失去呼吸功能的风险,并能改善患者的运动功能。2016年12月诺西那生在美国通过优先审查(英语:priority review)后取得上市许可(英语:marketing authorisation),稍后在欧洲联盟、加拿大、巴西、日本、南韩、纽西兰等国也被核准为处方药。诺西那生在美国与欧盟都被视为孤儿药[10]。诺西那生 因为其高昂的价格受到一些批评[11]。基于成本考量,欧洲有部分国家虽然已经核准其上市,但目前并没有将其列为脊髓性肌肉萎缩症的常规治疗方法[12][13][14]。
Quick Facts 临床资料, 商品名(英语:Drug nomenclature) ...
![]() | |
临床资料 | |
---|---|
商品名(英语:Drug nomenclature) | Spinraza |
其他名称 | IONIS-SMNRx, ISIS-SMNRx |
AHFS/Drugs.com | Multum消费者信息 |
核准状况 | |
给药途径 | 脊髓鞘内注射 |
ATC码 |
|
法律规范状态 | |
法律规范 |
|
药物动力学数据 | |
药物代谢 | 经外切酶(3' 端及 5')水解 |
生物半衰期 | 135–177 天(于脑脊液中),63–87 天(于血浆中) |
识别信息 | |
| |
CAS号 | 1258984-36-9 ![]() |
PubChem CID | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
化学信息 | |
化学式 | C234H323N61Na17O128P17S17[6] |
摩尔质量 | 7501 原子质量单位[6] |
3D模型(JSmol(英语:JSmol)) | |
|
Close