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基因静默(Gene silencing)又称基因沉默、基因沈寂,泛指生物细胞藉各种基因表现调控机制抑制某一基因表现的现象[1][2],机制包括DNA甲基化、位置效应、基因组铭印、基因转应、重复序列诱导点突变[注 1][3]、副突变、RNA静默(包括RNA干扰、基因压制[注 2]与非配对DNA介导的减数分裂沉默[注 3]等[4],由miRNA、siRNA、piRNA与rasiRNA等小RNA引导)和mRNA降解等,例如许多mRNA的3'非转译区(3'UTR)即可和miRNA结合,以降低mRNA的转译达成基因静默[5]。
生物研究中,研究人员为研究一个基因的功能,会以RNA干扰或CRISPR等基因敲落技术达成基因静默,大幅降低目标基因的表现以检测其影响,进而推得目标基因的功能。相较于基因剔除完全移除目标基因的表现,基因敲落后目标基因表现虽被抑制,但仍保有一定程度的表现量[6]。
名为 Givosiran 的药物是针对δ-氨基酮戊酸合酶1(ALAS1,产生血基质的重要酶)的双链siRNA,能特异性地降解 ALAS1 mRNA,产生基因静默现象,可降低氨基酮戊酸(ALA)与卟胆原的积累,改善急性卟啉症发作症状[7]。美国食品药品监督管理局已于2019年核准为治疗急性肝性卟啉症(AHP)的成人用药[8],并认为它是该领域的首创药物[9]。
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