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유전자 치료
질병을 치료하기 위해 유전자를 이용하는 방법 / From Wikipedia, the free encyclopedia
유전자 치료(遺傳子治療, 영어: gene therapy)란 비정상 유전자를 정상 유전자로 대체시켜 유전적 결함을 치료하거나 새로운 기능을 추가하는 획기적인 치료법이다.[1][2] 1980년대부터 시도되었고, 1990년대에 들어서 성공 사례들이 보고되기 시작되었다. 성공 사례가 보고된 1989년 이래로 2016년 2월까지 2,300여 건의 임상 시험이 수행되었으며 그 중 절반 이상이 임상 1단계에서 실시되었다.[3] 2017년 기준으로 Spark Therapeutics사의 Luxturna (RPE65 돌연변이성 흑내장 치료제)와 Novartis사의 Kymriah (키메라 항원 수용체 T 세포 치료제)는 FDA가 승인한 최초의 유전자 치료제로 시장에 진입했다. 이후 Novartis사의 Zolgensma, Alnylam사의 Patisiran 등의 의약품도 타사의 유전자 치료제와 함께 FDA 승인을 받았으며 이의 대부분은 아데노 관련 바이러스(AAV) 및 렌티바이러스를 유전자 전달체로 사용하였다.
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넓은 의미에서, 환자의 유전자를 포함한 유전체 구성에 변화를 초래하는 모든 의료절차가 유전자 치료로 간주된다.[4] 근본적으로 유전자 치료의 목적은 유전 질환을 앓고 있는 사람의 유전적 결함을 교정하는 데 있다. 치료법에는 체세포 유전자 치료와 생식 세포 유전자 치료 두 가지가 있다. 체세포 유전자 치료는 특정 기관 또는 조직에 생긴 유전적 결함을 치료하는 것이다. 그리고 생식 세포 유전자 치료는 난자, 정자 또는 수정란을 사용하여 교정된 유전자를 갖춘 개체를 만드는 것이다. 이러한 치료 방법을 통해 형성된 유전적 변화는 다음 세대에 전달될 수 있기 때문에 심각한 사회적, 윤리적 논란이 대두되고 있다.