![cover image](https://wikiwandv2-19431.kxcdn.com/_next/image?url=https://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/thumb/a/a2/CAR-Engineered_T-Cell_Adoptive_Transfer.jpg/640px-CAR-Engineered_T-Cell_Adoptive_Transfer.jpg&w=640&q=50)
Fejlett terápiás gyógyszerkészítmény
From Wikipedia, the free encyclopedia
A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények (angol: advanced therapy medicinal product; röv.: ATMP) az innovatív gyógyszerek széles körét képviselik, amelyek a betegségek kezelésére szolgáló sejt- és génalapú eljárásokat alkalmazzák.[2] Ez az elnevezés a sejt-, szövet- és génterápiás gyógyszerkészítmények elnevezését jelenti. Az ATMP-k különböznek a hagyományos kis molekulájú gyógyszerektől (kis molekulatömegű kémia vegyületek) és a biológiai gyógyszerektől (nagy molekulatömegű proteinek), mivel aktív sejteket vagy genetikai konstrukciókat tartalmaznak, amelyek metabolikus, immunológiai, genetikai vagy egyéb nem farmakológiai hatásmechanizmussal gyógyítanak.[3] Az ATMP-k technikailag rendkívül igényesek a tervezésben és gyártásban is, viszont napjainkban nagyon korlátozott kereskedelmi sikereket értek el.
Ezt a szócikket némileg át kellene dolgozni a wiki jelölőnyelv szabályainak figyelembevételével, hogy megfeleljen a Wikipédia alapvető stilisztikai és formai követelményeinek. |
![]() |
Ezt a szócikket tartalmilag és formailag is át kellene dolgozni, hogy megfelelő minőségű legyen. További részleteket a cikk vitalapján találhatsz. Ha nincs indoklás a vitalapon, bátran távolítsd el a sablont! |
![](http://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/thumb/a/a2/CAR-Engineered_T-Cell_Adoptive_Transfer.jpg/640px-CAR-Engineered_T-Cell_Adoptive_Transfer.jpg)
Két évtizedes kudarcai után napjaink egy izgalmas idő a sejt- és génterápiák terén, mivel úttörő előrehaladást mutatunk számos területen a vérrák, az immunhiányos betegségek és a szemészet területén. Az ágazat gyorsan fejlődik, hogy megfeleljen azoknak a kihívásoknak, amelyek hathatós új terápiás eljárásokat képesek létrehozni.
![](http://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/thumb/3/3f/Protein_NGFR_PDB_1sg1.png/640px-Protein_NGFR_PDB_1sg1.png)
A CAR (kiméra antigén receptor) T-sejtes terápiák példájánál a betegek saját T-sejtjeit vérből izolálják és genetikailag újraprogramozzák, hogy felismerjék és megöljék a tumorsejteket, mielőtt újra bejuttatják a beteg véráramába. A betegek sejtjeinek a szakma szabályai szerinti környezetben való megbízható és biztonságos módosítása és a megfelelő sejtek kezelése a betegek számára, valamint a betegek nyomon követése és e láncolata felügyelet kényes és költséges folyamat. A jelenleg fejlesztés alatt álló legtöbb sejt- és génterápia ritka betegségeket céloz meg, a magasabb árat ezzel lehet indokolni a gyártókhoz való megtérülés biztosítása érdekében, ami az innováció előmozdításához és a hatékonyabb gyógyszerek kifejlesztéséhez szükséges feltétel. A CAR-T termékekre vonatkozóan három amerikai piaci engedély már megjelent, és a további termékek széles választéka várható.[4]
A fejlett terápiáknak valóban új paradigmára van szükségük – különösen a kereskedelmi modellek esetében. Míg a sejt- és génterápiák potenciális paradigmaváltást jelentenek a rák és a ritka genetikai rendellenességek kezelésére, ezeknek a nem hagyományos terápiáknak a finanszírozása és megtérítése nagy kihívást jelent.[5] A mai napig a gyártók, a tudósok és a klinikusok arra törekednek, hogy lehetővé tegyék e személyre szabott gyógyszerek kifejlesztését és a rák összetett jellegének kezelését minden egyes beteg számára, és most a gyártók a hangsúlyt arra irányítják, hogy ezeket az innovatív terápiákat piacra dobják. A kérdés az, hogyan tudják a gyártók termékeiket navigálni a komplex egészségügyi ökoszisztémában úgy, hogy azokat az innovatív gyógyszereket kapják a betegek, amire szükségük van.
- A hagyományos biológiai ismeretek előrehaladása és a terápiás beavatkozások komplexitásának növekedése:[6]
Kismolekulájú modulátorok | Protein augmentáció | Antitestek | Peptidek és nukleinsavak | Génkorrekció és augmentáció | Sejtterápiák és regeneratív orvoslás |
---|---|---|---|---|---|
|
|
|
|
|
|