Loading AI tools
מוויקיפדיה, האנציקלופדיה החופשית
פטיסיראן (patisiran) הוא החומר הפעיל בתרופה אונפטרו (onpattro).
שמות מסחריים בישראל | |
---|---|
אונפטרו - onpattro | |
נתונים כימיים | |
כתיב כימי | C412H520N148O290P40 |
מסה מולרית | 13,424.346 גרם למול |
מזהים | |
קוד ATC | N07XX12 |
מספר CAS | 1420706-45-1 |
פטיסיראן מיועדת לטיפול בפולינוירופתיה(אנ') במבוגרים עם עמילואידוזיס תורשתית המתווכת על ידי טרנסתירטין(אנ') (transthyretin amyloidosis Hereditary hATTR). hATTR היא מחלה נדירה ומסכנת חיים, הפוגעת בכ-50,000 אנשים ברחבי העולם[1].
hATTR היא מחלה תורשתית, רב-מערכתית, מתקדמת ומסכנת חיים, הנגרמת על ידי מוטציות בגן המקודד לטרנסתירטין(אנ') (TTR)[2]. הכבד הוא המקור העיקרי לחלבון הטרנסתירטין. ב-hATTR הן טרנסתירטין מוטנטי והן זן-הבר של טרנסתירטין, שוקעים כעמילואיד במערכת העצבים ההיקפית ובלב, בכליות ובמערכת העיכול וגורמים לפולינוירופתיה ולקרדיומיופתיה. שינויים נוירופתיים מביאים להפרעות סנסוריות-מוטוריות משמעותיות, עם הידרדרות בפעילויות יומיומיות ובהליכה. מעורבות של עצבים אוטונומיים גורמת לתת-לחץ דם, שלשול, אין-אונות והפרעות בשלפוחית השתן. ההתבטאויות הקרדיאליות כוללות אי ספיקת לב, הפרעות קצב, תת-לחץ דם תנוחתי או מוות פתאומי עקב בעיות הולכה[3].
פטיסיראן הוא RNA התערבותי קצר, בעל מבנה דו-גדילי, המכוון כלפי mRNA (RNA שליח) המקודד הן לטרנסתירטין מוטנטי והן לזן-הבר של טרנסתירטין. השפעה זו, המשתיקה את ביטוי הגן, מפחיתה את רמות חלבון הטרנסתירטין במחזור הדם ומפחיתה את משקעי העמילואיד הקשורים עם עמילואידוזיס המתווכת על ידי טרנסתירטין[4].
היעילות של פטיסיראן הודגמה בניסוי קליני שכלל 225 חולים, אשר 148 מהם קיבלו עירוי של פטיסיראן כל שלושה שבועות, למשך 18 חודשים ו-77 חולים אשר קיבלו אינבו. החולים אשר קיבלו פטיסיראן היו בעלי תוצאים טובים יותר לגבי מדדים של פולינוירופתיה, בכללם, חוזק שרירים, תחושה (כאב, טמפרטורה, קהות), רפלקסים ותסמינים אוטונומיים (לחץ דם, קצב לב, ועיכול) בהשוואה לאלה שקיבלו עירויי אינבו. חולים שטופלו בפטיסיראן, אף קיבלו ניקוד טוב יותר, במסגרת ההערכות של הליכה, מצב תזונתי והיכולת לבצע פעילויות יומיומיות. דווחו תופעות לוואי של תגובות קלות או מתונות הקשורות לעירוי[3][5].
פטיסיראן (אונפטרו) היא התרופה הראשונה המבוססת על RNA התערבותי קצר (siRNA) שאושרה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) והתרופה הראשונה שאושרה על ידי ה-FDA האמריקאי לטיפול במצב זה. פטיסיראן קיבל מעמד של תרופת יתום, הערכה במסלול מהיר(אנ'), זכות קדימה בהערכה(אנ'), ומעמד של תרופה פורצת דרך(אנ'), עקב מנגנון הפעולה החדשני שלו והנדירות של המצב בו הוא מטפל[5][6]. התרופה אושרה בארצות הברית ובאירופה באוגוסט 2018. פטיסיראן פותח ומשווק על ידי חברת אלנילאם פרמסוטיקלס(אנ')[1].
התרופה אינה רשומה בישראל, אך מיובאת לישראל, על פי הצורך, תחת אישור מיוחד של משרד הבריאות.
Seamless Wikipedia browsing. On steroids.
Every time you click a link to Wikipedia, Wiktionary or Wikiquote in your browser's search results, it will show the modern Wikiwand interface.
Wikiwand extension is a five stars, simple, with minimum permission required to keep your browsing private, safe and transparent.