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Dans le cadre des « biothérapies », la thérapie cellulaire vise à soigner un organe ou un organisme par l'apport de cellules, obtenues la plupart du temps à partir de cellules souches, pour remplacer ou suppléer des cellules défaillantes. Le nombre de pathologies ciblées par cette biothérapie est important : Alzheimer, Parkinson, diabète, leucémie, etc. Elle pourrait également faciliter les greffes ou la restauration d'organes. Il faut pour cela réveiller les fonctions de codage de la cellule, les orienter vers le but recherché, et que les cellules ou organes produits soient acceptés dans l'organisme receveur (qui peut aussi être donneur). Ces cellules souches peuvent être la base de travaux de thérapie génique, on parle alors de thérapie génique ex vivo.
Dans le cadre de traitements non conventionnels, il existe des « cellulothérapies » ou « thérapies par cellules vivantes » reposant sur l'injection de protéines animales pour de supposées bénéfices anti-vieillissement voire anti-cancer. Aucune étude scientifique n'a démontré le bien-fondé de ces approches, soulignant de surcroît le danger qu'elles peuvent représenter par le risque de choc anaphylactique considéré comme urgence vitale[1].
La thérapie cellulaire est une nouvelle thérapie rendue possible grâce aux réussites récentes de cultures de cellules souches humaines. Le récent développement des cellules CSPi permet également d'obtenir tout type cellulaire à partir d'une cellule adulte sans avoir recours au clonage thérapeutique et à la destruction d'un embryon.
Tous les jours, des malades sont traités et guéris par thérapie cellulaire pour les cancers du sang en hématologie. Les cellules souches hématologiques d'un donneur ou du propre malade sont récupérées, cultivées puis réinjectées afin qu'elles colonisent la moelle osseuse. C'est ce qu'on appelle respectivement les allogreffes et autogreffes de cellules souches hématopoïétiques. Une autre application clinique de la thérapie cellulaire est représentée par la transplantation d'îlots de Langerhans. Cette thérapie permet de restaurer la fonction endocrine du pancréas en injectant des cellules pancréatiques dans la veine porte de patients diabétiques de type I[2].
Les biothérapies sont expérimentées par diverses équipes de recherche :
En , une société américaine, Geron Corporation, a obtenu le droit de tester des cellules souches embryonnaires sur un malade atteint de lésion de la moelle épinière[12].
En France, les internes en biologie médicale peuvent se spécialiser dans ce domaine avec la thérapie génique au cours de leurs deux derniers semestres d'internat.
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