Miglustat

Traitement Médicament Cyclosérine, vélaglucérase alfa (en), imiglucérase (en), éliglustat et miglustat (en) Spécialité Endocrinologie et neurologie

charge a fait l'objet de la publication de recommandations en 2018. Le miglustat permet la stabilisation de la maladie, voire une légère amélioration,

de transfert de la protéine ΔF508 CFTR vers la surface membranaire. Le Miglustat est testé depuis septembre 2007 dans un essai clinique de niveau II comme

Phénylbutyrate de sodium A16AX04 Nitisinone A16AX05 Acétate de zinc A16AX06 Miglustate A16AX07 Saproptérine A16AX08 Téduglutide A16AX09 Phénylbutyrate de glycérol