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Exagamglogène autotemcel, commercialisé sous le nom de Casgevy, est une thérapie génique utilisée pour le traitement de la drépanocytose et de la thalassémie bêta dépendant de transfusions de sang.
| Exagamglogène autotemcel | |
| Informations générales | |
|---|---|
| Princeps | Casgevy |
| Autres dénominations |
CTX001, exa-cel |
| Classe | Thérapie génique |
| Administration | Dispersion pour perfusion |
| Dosage | 4 à 13 × 10⁶ cellules/mL |
| Laboratoire | Vertex Pharmaceuticals |
| Statut légal | |
| Statut légal | Approuvé U.E., U.S.A., Grande-Bretagne |
| Identification | |
| DCI | 11560 |
| Code ATC | B06AX05 |
| DrugBank | 15572 |
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Les cellules souche prélevées sur le malade sont envoyées dans un laboratoire où elles sont modifiées grâce à la technique CRISPR-Cas9. Elles sont ensuite réinjectées au malade[1].
Selon le professeur Pablo Bartolucci, 18 mois après le traitement, 94% des malades ont l'air guéris. Toutefois, on manque de recul en 2024 pour savoir si la guérison est définitive[1].
Les effets indésirables peuvent être : un faible nombre de plaquettes ou de globules blancs, des plaies dans la bouche, des nausées, des douleurs musculaires ou abdominales, de la neutropénie fébrile et de la fièvre, des démangeaisons[2].
Le traitement est approuvé en Angleterre en novembre 2023[3], aux Etats-Unis en décembre 2O23[4] et en Union Européenne en février 2024 pour des patients âgés d'au moins 12 ans[5]. En U.E. il bénéficie d'une exclusivité de marché de 10 ans à compter du [6].
La Haute Autorité de santé française octroie une Autorisation d’accès précoce en janvier 2024 pour des patients âgés de 12 ans à 35 ans[7]. En juin 2024, on suppose qu'elle approuvera définitivement ce traitement malgré son coût extrêmement élevé, de l'ordre de 2 millions d'euros pour une injection unique[1].
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