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Eteplirsen
Arzneimittel / aus Wikipedia, der freien encyclopedia
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Eteplirsen (Handelsname: Exondys 51; Hersteller: Sarepta Therapeutics Inc.) ist ein Medikament aus der Gruppe der Antisense-Therapeutika, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt wird.
Strukturformel | |||||||||||||
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Allgemeines | |||||||||||||
Freiname | Eteplirsen | ||||||||||||
Andere Namen |
[P-Desoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-didesoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G),5'-(P-(4-((2-(2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy)ethoxy)carbonyl)-1-piperazinyl)-N,N-dimethylphosphonamidat) | ||||||||||||
Summenformel | C365H569N177O122P30 | ||||||||||||
Externe Identifikatoren/Datenbanken | |||||||||||||
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Arzneistoffangaben | |||||||||||||
ATC-Code | |||||||||||||
Eigenschaften | |||||||||||||
Molare Masse | 10305,738 g·mol−1 | ||||||||||||
Sicherheitshinweise | |||||||||||||
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Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen (0 °C, 1000 hPa). |
In den USA erhielt Exondys 51 im September 2016 eine beschleunigte Zulassung (fast track) durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA).[2] In Europa wurde die Zulassung verweigert.[3] Eine umfassende Übersicht über den Arzneistoff und seine klinischen Studien wurde Anfang 2017 in der ausschließlich online publizierenden Fachzeitschrift Drug Design, Development and Therapy veröffentlicht.[4]