Eculizumab
compost químic / From Wikipedia, the free encyclopedia
L'eculizumab (Soliris™, Alexion Pharmaceuticals) és un anticòs monoclonal creat a través d'hibridomes murins que actua capturant en el torrent sanguini a la proteïna C5 del sistema del complement, bloquejant d'aquesta forma l'escissió enzimàtica de la mateixa en les subunitats C5a i C5b, i aturant per tant el procés de destrucció cel·lular mitjançat per la part terminal del complement. El fàrmac s'ha mostrat efectiu en el tractament de l'hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN).[1]
L'Eculizumab va ser aprovat per aquesta indicació als Estats Units per la Food and Drug Administration (FDA) al març de 2007 i posteriorment per l'EMEA al juny del mateix any, en tots dos casos amb la consideració de medicament orfe, essent el primer medicament que ha rebut l'aprovació per procediment ràpid per part de les autoritats europees. Es comercialitza a Espanya des del febrer de 2008.
L'eculizumab realitza la seva funció terapèutica unint-se a dues unitats de C5 per cada una d'eculizumab, evitant així que l'enzim C5 convertasa -format per la unió d'altres subunitats de proteïnes del complement proximal- realitzi la seva funció catalitzadora, evitant-se la hidròlisi de la proteïna C5 en C5a i C5b, i posterior formació de l'anomenat complex d'atac de membrana (CAM), per unió de les proteïnes C6, C7, C8 i C9 del complement terminal a la subunitat C5b.