beta thalassemia

LentiGlobin BB305是一種治療β-地中海貧血（英语：beta thalassemia）的實驗性療法，β-地中海貧血是一種罕見但可能會使人衰弱的血液疾病。這項療法由Bluebird Bio開發，並在2015年2月獲美国食品药品监督管理局指定為「突破性療法」。在早期的臨床試驗中，數位需要長

為兩種——甲型（⍺型）海洋性貧血（英语：alpha thalassemia）與乙型（β型）海洋性貧血（英语：beta thalassemia）。該疾病的嚴重程度取決於四個編譯⍺球蛋白（英语：alpha globin）與兩個β球蛋白（英语：beta globin）的基因的缺失數目。地中海型貧血的診斷

能的蛋白質產物，無義突變發生的位點距正常的終止密碼子越近，對蛋白質造成的影響一般越小。杜興氏肌肉營養不良症、某些乙型地中海貧血（英语：Beta thalassemia）、少數囊腫性纖維化（G542X）、胡勒尔综合征（英语：Hurler syndrome）與嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇等遺傳性疾病和數種癌症均

卵黄状黄斑营养不良（英语：Vitelliform macular dystrophy） β-酮硫解酶缺乏症 乙型海洋性貧血分子（英语：beta thalassemia） 膀胱癌 乳癌 肉鹼棕櫚醯基轉移酶缺乏症第一型（英语：carnitine palmitoyltransferase I deficiency）

long-term therapy with deferiprone in subjects with transfusion-dependent beta-thalassemia. Blood. September 2002, 100 (5): 1566–9. PMID 12176871. doi:10