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Dornase alfa
来自维基百科,自由的百科全书
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孤儿药
在1980年代,罹患囊腫性纖維化的人很少能活過10歲出頭。經由ODA協助而開發出的藥品如 阿法鏈道酶(英语:
Dornase
alfa
)(商品名Pulmozyme) 和妥布黴素,把治療產生革命性改變,大幅改善患者的生活品質和延長預期壽命。現在這類患者通常活到三十多歲,有些則活到五十多歲。