培西達替尼

培西達替尼（INN，商品名：Turalio）是一種激酶抑制劑藥物，用於治療患有與嚴重發病率或功能限制相關且無法通過手術改善的症狀性腱鞘巨細胞瘤的成人。培西達替尼可阻斷集落刺激因子1受體的活性。^[1][2][3][4]

培西達替尼

臨床資料
商品名（英語：Drug nomenclature）	Turalio
其他名稱	PLX-3397
AHFS/Drugs.com	Monograph
MedlinePlus	a619050
核准狀況	美 DailyMed: Pexidartinib
給藥途徑	By mouth
ATC碼	L01EX15 (WHO)
法律規範狀態
法律規範	美：處方藥（℞-only）
識別資訊
IUPAC命名法 5-[(5-Chloro-1H-pyrrolo[2,3-b]pyridin-3-yl)methyl]-N[6-(trifluoromethyl)-3-pyridinyl]methyl2-pyridinamine
CAS號	1029044-16-3
PubChem CID	25151352
IUPHAR/BPS	8710
DrugBank	DB12978
ChemSpider	35308322
UNII	6783M2LV5X
KEGG	D11270
ChEBI	CHEBI:145373
ChEMBL	ChEMBL3813873
CompTox Dashboard（英語：CompTox Chemicals Dashboard） (EPA)	DTXSID301026482
化學資訊
化學式	C20H15ClF3N5
摩爾質量	417.82 g·mol−1
3D模型（JSmol（英語：JSmol））	交互式圖像
SMILES ClC=1C=C2C(=NC1)NC=C2CC=2C=CC(=NC2)NCC=2C=NC(=CC2)C(F)(F)F
InChI InChI=1S/C20H15ClF3N5/c21-15-6-16-14(10-28-19(16)29-11-15)5-12-2-4-18(26-7-12)27-9-13-1-3-17(25-8-13)20(22,23)24/h1-4,6-8,10-11H,5,9H2,(H,26,27)(H,28,29) Key:JGWRKYUXBBNENE-UHFFFAOYSA-N

常見的副作用是乳酸脫氫酶升高、天冬氨酸氨基轉移酶升高、頭髮顏色喪失、丙氨酸氨基轉移酶升高和膽固醇升高。^[1]其他副作用包括中性粒細胞減少、鹼性磷酸酶增加、淋巴細胞減少、眼水腫、血紅蛋白減少、皮疹、味覺障礙和磷酸鹽減少。^[1]美國對培西達替尼的處方信息包括關於嚴重和潛在致命肝損傷風險的黑框警告。^[2]

2019年8月獲美國FDA批准用於治療腱鞘巨細胞瘤。^[5][6]培西達替尼僅通過Turalio風險評估和緩解戰略計劃在美國上市。^[1]美國食品和藥物管理局認為它是"first-in-class"藥物。^[7]

歷史

培西達替尼的批准是基於一項對 120 名受試者進行的多中心國際臨床試驗的結果，其中59人接受了安慰劑^[1]。主要療效終點是治療25周後分析的總體反應率^[1]。臨床試驗表明，與接受安慰劑的受試者相比，接受培西達替尼的受試者的ORR顯着改善，ORR為38%，完全緩解率為15%，部分緩解率為23%^[1]。

美國食品藥品監督管理局批准了培西達替尼突破性治療認定、孤兒藥認定和優先審評的申請^[1]。FDA將Turalio的批准授予第一三共製藥公司^[1]。

參考文獻

1. Commissioner, Office of the. FDA approves first therapy for rare joint tumor. FDA. 2020-03-24 [2022-06-11]. （原始內容存檔於2019-09-14） （英語）.
2. DailyMed - TURALIO- pexidartinib capsule. dailymed.nlm.nih.gov. [2022-06-11]. （原始內容存檔於2020-10-24）.
3. Pexidartinib Monograph for Professionals. Drugs.com. [2022-06-11]. （原始內容存檔於2021-01-21） （英語）.
4. Microglial Magic: Drug Wipes Them Out, New Set Appears. ALZFORUM. [2022-06-11]. （原始內容存檔於2020-03-20）.
5. Research, Center for Drug Evaluation and. Drug Trials Snapshots: TURALIO. FDA. 2020-01-21 [2022-06-11]. （原始內容存檔於2021-10-24） （英語）.
6. Drug Approval Package: TURALIO. U.S. Food and Drug Administration. [2022-06-11]. （原始內容存檔於2020-03-18）.
7. Research, Center for Drug Evaluation and. New Drug Therapy Approvals 2019. FDA. 2020-01-24 [2022-06-11]. （原始內容存檔於2020-09-16） （英語）.

延伸閱讀

• Pexidartinib. LiverTox: Clinical and Research Information on Drug-Induced Liver Injury. Bethesda (MD): National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases. 2012. PMID 31869194. （原始內容存檔於2022-01-20）.
• Lamb, Yvette N. Pexidartinib: First Approval. Drugs. 2019-11, 79 (16). ISSN 1179-1950. PMC 7044138 . PMID 31602563. doi:10.1007/s40265-019-01210-0. （原始內容存檔於2021-11-11）.
• Roskoski, Robert. Properties of FDA-approved small molecule protein kinase inhibitors: A 2020 update. Pharmacological Research. 2020-02, 152. ISSN 1096-1186. PMID 31862477. doi:10.1016/j.phrs.2019.104609. （原始內容存檔於2022-05-26）.

外部連結

• Pexidartinib. Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine. （原始內容存檔於2021-04-27）.