Патісіран
синтетичний лікарський препарат / З Вікіпедії, безкоштовно encyclopedia
Шановний Wikiwand AI, Давайте зробимо це простіше, відповівши на ключові запитання:
Чи можете ви надати найпопулярніші факти та статистику про Патісіран?
Підсумуйте цю статтю для 10-річної дитини
ПОКАЗАТИ ВСІ ЗАПИТАННЯ
Патісіран, комерційна назва Onpattro — синтетичний лікарський препарат олігонуклеотидної природи, який пригнічує синтез білка транстиретину шляхом РНК-інтерференції. Розроблений для лікування рідкісного спадкового захворювання — спадкової амілоїдної полінейропатії[en]. Патісіран став першим препаратом на основі інтерференційних олігонуклеотидів, що був дозволений FDA США для використання в клініці для лікування пацієнтів. Препарат розроблений компанією Alnylam Pharmaceuticals.[1]
Патісіран | |
Систематизована назва за IUPAC | |
РНК, (A-U-G-G-A-A-Um-A-C-U-C-U-U-G-G-U-Um-A-C-dT-dT), комплекс з РНК (G-Um-A-A-Cm-Cm-A-A-G-A-G-Um-A-Um-Um-Cm-Cm-A-UM-dT-dT) (1:1) | |
Класифікація | |
ATC-код | X01YZ01 |
PubChem | D10794 |
CAS | |
DrugBank | |
Хімічна структура | |
Формула | C412H480N148O290 |
Мол. маса | 14303,5785 г/моль |
Фармакокінетика | |
Біодоступність | |
Метаболізм | |
Період напіввиведення | |
Екскреція | |
Реєстрація лікарського засобу в Україні |