Имиглуцераза

Имиглуцераза (Рекомбинантная макрофагнацеленная бета-глюкоцереброзидаза) — аналог лизосомальной бета-глюкоцереброзидазы человека. Компенсирует функциональную недостаточность ферментативной активности бета-глюкоцереброзидазы. Катализирует гидролиз гликолипида глюкоцереброзида до глюкозы и церамида и предупреждает накопление глюкоцереброзида в макрофагах, таким образом препятствует образованию клеток Гоше^[1][2] .

Имиглуцераза
Химическое соединение
ИЮПАК	Человеческая бета-глюкоцереброзидаза
Брутто-формула	C2532H3854N672O711S16
Молярная масса	55597.4
CAS	143003-46-7
DrugBank	DB00053
Состав
Классификация
АТХ	A16AB02
Фармакокинетика
Период полувывед.	3.6-10.4 минут
Способы введения
Внутривенно

Очищенная имиглуцераза — мономерный гликопротеин, в состав которого входят 497 аминокислотных остатков и олигосахаридный компонент^[3][4].

Этот препарат является одним из самых дорогих лекарств, годовой курс лечения в США может обойтись более чем в 200 тысяч долларов^[5][6]. В связи с низкой рентабельностью (и высокими расходами на разработку и производство) препарата ему было предоставлен статус орфанного препарата в США, Австралии и Японии^[7].

Примечания

1. Weinreb N.J. Imiglucerase and its use for the treatment of Gaucher's disease (англ.) // Expert Opin Pharmacother^[англ.] : journal. — 2008. — August (vol. 9, no. 11). — P. 1987—2000. — doi:10.1517/14656566.9.11.1987. — PMID 18627336. Архивировано 10 декабря 2019 года.
2. Starzyk K., Richards S., Yee J., Smith S.E., Kingma W. The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher disease (англ.) // Mol. Genet. Metab.^[англ.] : journal. — 2007. — February (vol. 90, no. 2). — P. 157—163. — doi:10.1016/j.ymgme.2006.09.003. — PMID 17079176. Архивировано 12 декабря 2017 года.
3. Erin Ailworth and Robert Weisman. Virus shuts Genzyme plant, holds up drugs for 8,000 (англ.) // The Boston Globe : newspaper. — 2009. — 17 June. Архивировано 4 марта 2016 года.
4. Pentchev ; Brady, RO; Blair, HE; Britton, DE; Sorrell, S.H. et al. Gaucher disease: Isolation and comparison of normal and mutant glucocerebrosidase from human spleen tissue (англ.) // Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America : journal. — 1978. — August (vol. 75, no. 8). — P. 3970—3973. — doi:10.1073/pnas.75.8.3970. — PMID 29293. — PMC 392911.
5. Cerezyme (imiglucerase for injection) Genzyme product data sheet  (неопр.). Архивировано 5 июня 2003 года.
6. Balancing innovation, access, and profits — marketing exclusivity for biologics, Alfred B. Engelberg et al., N Engl J Med 361:1917
7. Imiglucerase on Orpha.net: The portal for rare diseases and orphan drugs.  (неопр.) Архивировано 29 декабря 2012 года.