ಜೀನ್‌(ವಂಶವಾಹಿ) ಚಿಕಿತ್ಸೆ

ರೋಗಿಗಳ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಅವರ ಜೀವಕೋಶಗಳು ಮತ್ತು ಅಂಗಾಂಶಗಳಿಗೆ ಜೀನ್‌(ವಂಶವಾಹಿ) ಸೇರಿಸುವುದನ್ನು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಎನ್ನುತ್ತಾರೆ. ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಹಾನಿಕರ ಪರಿವರ್ತಿತ ಆಲೀಲ್(ಜೀನ್‌ಗಳ ಜೋಡಿಯಲ್ಲಿ ಒಂದು)ಅನ್ನು ಕ್ರಿಯೆ ನಡೆಸುವ ಒಂದರಿಂದ ಬದಲಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಈ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವು ಇನ್ನೂ ಶೈಶವಾವಸ್ಥೆಯಲ್ಲಿ ಇದ್ದರೂ, ಸ್ವಲ್ಪ ಮಟ್ಟಿನ ಯಶಸ್ಸಿನೊಂದಿಗೆ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ. ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಮುಖ್ಯವಾಹಿನಿ ಔಷಧದತ್ತ ತರುವಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಪ್ರಗತಿಗಳು ಮುಂದುವರಿದಿವೆ. ವಿವಾದಾತ್ಮಕವಾಗಿದ್ದರೂ, ಇನ್ನಷ್ಟು ಹೆಚ್ಚಿನ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯ ಮ‌ೂಲಕ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ಮಾನವನ ಜೀನ್‌ಗಳ ಪರಿವರ್ತನೆಯಿಂದ ಅಪೇಕ್ಷಿತ ಗುರಿ ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಪ್ರಯೋಜನ ಪಡೆಯಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗಿಸಬಹುದು ಎಂಬ ನಂಬಿಕೆ ಇದೆ.^{[ಸೂಕ್ತ ಉಲ್ಲೇಖನ ಬೇಕು]}

ಸಾಧನೆಯ ಹಾದಿ

ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಮೊದಲು ಜೀನ್‌‌ಗಳನ್ನು ನೇರವಾಗಿ ಮಾನವನ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಸೇರಿಸುವುದಕ್ಕೆ ಪ್ರಯತ್ನಿಸುವ ಮೂಲಕ ತಾರ್ಕಿಕ ಹೆಜ್ಜೆ ಇಟ್ಟರು.ಪಿತ್ತಕೋಶದಲ್ಲಿ ನಾರುನಾರಾದ ಊತಕಗಳು ಬೆಳೆಯುವುದು(ಸಿಸ್ಟಿಕ್ ಫೈಬ್ರೋಸಿಸ್), ಹೀಮೊಫಿಲಿಯ, ಸ್ನಾಯುಕ್ಷಯ ಮತ್ತು ಕುಡುಗೋಲಿನಾಕಾರದ ಜೀವಕೋಶ ರಕ್ತಹೀನತೆ(ಸಿಕಲ್ ಸೆಲ್ ಅನೀಮಿಯ) ಮೊದಲಾದ ಏಕೈಕ-ಜೀನ್‌ನ ದೋಷಗಳಿಂದ ಉಂಟಾಗುವ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಕೇಂದ್ರವಾಗಿರಿಸಿಕೊಂಡು ಇದನ್ನು ಮಾಡಲಾಯಿತು. DNAಗಳ ದೊಡ್ಡ ಭಾಗಗಳನ್ನು ಕೊಂಡೊಯ್ಯುವಲ್ಲಿ ಮತ್ತು ಅವುಗಳನ್ನು ತುಲನಾತ್ಮಕವಾಗಿ ದೊಡ್ಡದಾಗಿರುವ ಜೀನೋಮ್‌(ಜೀನ್‌ಗಳು ಮತ್ತು DNA ಅನುಕ್ರಮ ಒಳಗೊಂಡಿದೆ)‌ಗಳ ಸರಿಯಾದ ಸ್ಥಳಕ್ಕೆ ಸಾಗಿಸುವಲ್ಲಿ ಇರುವ ಅನೇಕ ತೊಂದರೆಗಳಿಂದಾಗಿ, ಬ್ಯಾಕ್ಟೀರಿಯಾವನ್ನು ಮಾರ್ಪಡಿಸುವುದಕ್ಕಿಂತ ಇದು ತುಂಬಾ ಕಷ್ಟಕರವಾದುದು ಎಂದು ಸಾಬೀತಾಯಿತು^{[ಸೂಕ್ತ ಉಲ್ಲೇಖನ ಬೇಕು]}. ಇಂದು ಹೆಚ್ಚಿನ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಜೀನ್ ದೋಷಕ್ಕೆ ಸಂಬಂಧವಿರುವ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಮತ್ತು ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿವೆ. ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಒಂದು ರೂಪವಲ್ಲ, ಆದರೆ ಇದಕ್ಕೆ ಸಂಬಂಧವಿರುವ ಜೀನ್‌-ಮಧ್ಯವರ್ತಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

ಮಾನವನ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಜೀವವಿಜ್ಞಾನವು ತುಂಬಾ ಸಂಕೀರ್ಣವಾದುದು ಹಾಗೂ ಮುಂದಿನ ಬೆಳವಣಿಗೆಗೆ ಅನೇಕ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನಗಳ ಅವಶ್ಯಕತೆ ಇದೆ. ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಸೂಕ್ತವಾಗಿ ಬಳಸುವ ಮೊದಲು ಹಲವಾರು ಕಾಯಿಲೆಗಳು ಮತ್ತು ಅವುಗಳ ಜೀನ್ ಸಂಪರ್ಕದ ಬಗ್ಗೆ ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ತಿಳಿದಿರುವುದು ಅತ್ಯಗತ್ಯ. ಮಾನವರಲ್ಲಿ ವಂಶವಾಹಿ ವಿಜ್ಞಾನದ ಅಂಶವನ್ನು ಬಳಸುವ ಸಾಧ್ಯತೆಯನ್ನು ಸುತ್ತುವರಿದ ಸಾರ್ವಜನಿಕ ನೀತಿಯ ಚರ್ಚೆ ಸಮಾನ ಸಂಕೀರ್ಣತೆಯಿಂದ ಕೂಡಿದೆ. ಈ ಚರ್ಚೆಯಲ್ಲಿ ಪಾಲ್ಗೊಳ್ಳುವ ಪ್ರಮುಖರು ಜೀವವಿಜ್ಞಾನ, ಸರಕಾರ, ಕಾನೂನು, ವೈದ್ಯಕೀಯ, ತತ್ವಶಾಸ್ತ್ರ, ರಾಜಕೀಯ ಮತ್ತು ಧಾರ್ಮಿಕ ಮೊದಲಾದ ಕ್ಷೇತ್ರಗಳಿಗೆ ಸೇರಿದವರು. ಪ್ರತಿಯೊಬ್ಬರೂ ಚರ್ಚೆಯಲ್ಲಿ ವಿವಿಧ ದೃಷ್ಟಿಕೋನಗಳನ್ನು ನೀಡುವವರು.^{[ಸೂಕ್ತ ಉಲ್ಲೇಖನ ಬೇಕು]}

ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರಕಾರಗಳು

ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಈ ಕೆಳಗಿನ ಪ್ರಕಾರಗಳಾಗಿ ವಿಂಗಡಿಸಬಹುದು:

ಜರ್ಮ್‌ಲೈನ್ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ

ಜರ್ಮ್‌ಲೈನ್ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ, ವೀರ್ಯ ಅಥವಾ ಅಂಡಾಣುಗಳಂತಹ ಜೀವಾಣುಗಳಿಗೆ ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಪರಿಚಯಿಸುವ ಮೂಲಕ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಅವುಗಳ ಜಿನೋಮ್‌ಗಳಿಗೆ ಸಂಯೋಜಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದಾಗುವ ಬದಲಾವಣೆಯು ಆನುವಂಶಿಕವಾಗಿದ್ದು, ನಂತರದ ತಲೆಮಾರುಗಳಿಗೆ ವರ್ಗಾವಣೆಯಾಗುತ್ತದೆ. ಈ ಹೊಸ ನಡೆಯು ಸೈದ್ಧಾಂತಿಕವಾಗಿ ಜೀನ್‌ಗಳ ಅವ್ಯವಸ್ಥೆಯಿಂದ ಬರುವ ರೋಗಗಳನ್ನು ಮತ್ತು ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಪ್ರತಿರೋಧಿಸುವಲ್ಲಿ ತೀವ್ರ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿದೆ. ಆದರೆ ಆನೇಕ ಕಾನೂನುಗಳು ವಿವಿಧ ತಾಂತ್ರಿಕ ಮತ್ತು ನೈತಿಕ ಕಾರಣಗಳಿಗಾಗಿ ಕನಿಷ್ಠ ಪ್ರಸಕ್ತ ಸಂದರ್ಭದಲ್ಲಿ ಇದನ್ನು ಮಾನವರ ಮೇಲೆ ಪ್ರಯೋಗಿಸುವುದನ್ನು ನಿಷೇಧಿಸುತ್ತದೆ.^{[specify][ಸೂಕ್ತ ಉಲ್ಲೇಖನ ಬೇಕು]}

ಶಾರೀರಿಕ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ

ಶಾರೀರಿಕ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ, ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್‌‌ಗಳನ್ನು ರೋಗಿಗಳ ಶರೀರದ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ವರ್ಗಾಯಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಯಾವುದೇ ರೂಪಾಂತರಗಳು ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಗಳು ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೊಳಗಾದ ರೋಗಿಯಲ್ಲಿ ಮಾತ್ರ ಇರುತ್ತವೆ, ರೋಗಿಯ ಸಂತಾನಕ್ಕೆ ಅಥವಾ ನಂತರದ ಪೀಳಿಗೆಗೆ ಆನುವಂಶಿಕವಾಗಿ ಹೋಗುವುದಿಲ್ಲ.

ಮುಖ್ಯ ವಿಧಾನಗಳು

ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಗುರಿಯಾಗಿಟ್ಟುಕೊಂಡ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಬದಲಿಸುವುದಕ್ಕೆ ಅಥವಾ ಸರಿಪಡಿಸುವುದಕ್ಕೆ ಅನೇಕ ವಿಧಾನಗಳಿವೆ.^[1]

• ನಿಷ್ಕ್ರಿಯ ಜೀನ್ ಬದಲಿಸಲು ಜೀನೋಮ್‌ನೊಳಗಿನ ‌ನಿರ್ದಿಷ್ಟಪಡಿಸದ ಜಾಗಕ್ಕೆ ಒಂದು ಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀನ್ ಸೇರಿಸಬಹುದು. ಈ ವಿಧಾನ ಹೆಚ್ಚು ಚಾಲ್ತಿಯಲ್ಲಿರುವುದು.
• ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀನ್‌ನಿಂದ ಸದೃಶ ಮರುಜೋಡಣೆ ಮ‌ೂಲಕ ಬದಲುಮಾಡಬಹುದು.
• ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಆಯ್ದ ಹಿಮ್ಮುಖದ ಪರಿವರ್ತನೆಯ ಮ‌ೂಲಕ ಸರಿಪಡಿಸಬಹುದು, ಇದು ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಅದರ ಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆಗೆ ಹಿಂದಿರುಗಿಸುತ್ತದೆ.
• ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಜೀನ್‌ನ ನಿಯಂತ್ರಣವನ್ನು (ಜೀನ್‌ ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕವಾಗಿದೆಯೇ ಅಥವಾ ಇಲ್ಲವೇ ಎಂಬುದನ್ನು ತಿಳಿಯುವ ಮಾನ) ಮಾರ್ಪಡಿಸಬಹುದು.'
• ದೋಷಪೂರಿತ ಮೈಟೊಕಾಂಡ್ರಿಯನ್ DNA ಸಾಗಿಸುವ ಸಂಪೂರ್ಣ ಮೈಟೊಕಾಂಡ್ರಿಯವನ್ನು ಬದಲಿಸಲು ವರ್ಣತಂತುಗಳ ಕಟ್ಟಿನ ವರ್ಗಾವಣೆ(ಸ್ಪೈಂಡಲ್ ಟ್ರಾನ್ಫರ್)ಯನ್ನು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿನ ವಾಹಕಗಳು

ವೈರಸ್‌‌ಗಳು(ಸೂಕ್ಷ್ಮಾಣು ಜೀವಿಗಳು)

Main article: Viral vector

ಎಲ್ಲಾ ವೈರಸ್‌ಗಳು ಅವುಗಳ ಪೋಷಕಜೀವಿಗೆ ಬಿಗಿಯಾಗಿ ಬಂಧಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿರುತ್ತವೆ ಹಾಗೂ ಅವುಗಳ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವನ್ನು ನಕಲುಗಳ ಚಕ್ರದ ಭಾಗವಾಗಿ ಅವುಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಜೀವಕೋಶಕ್ಕೆ ಸೇರಿಸುತ್ತವೆ. ದೇಹದ ಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯಾವಿಧಾನವನ್ನು ಅಪಹರಿಸಿ,ವೈರಸ್ ಅಗತ್ಯಗಳಿಗೆ ಸ್ಪಂದಿಸುವ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶ, ಇಂತಹ ವೈರಸ್‌‌ಗಳ ಇನ್ನಷ್ಟು ನಕಲುಗಳನ್ನು ಹೇಗೆ ಉತ್ಪತ್ತಿ ಮಾಡುವುದು ಎಂಬ ಬಗ್ಗೆ, ಮ‌ೂಲಭೂತ 'ಸೂಚನೆ'ಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ. ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶವು ಈ ಸೂಚನೆಗಳನ್ನು ಪಾಲಿಸುತ್ತದೆ ಹಾಗೂ ವೈರಸ್‌‌ನ ಹೆಚ್ಚುವರಿ ನಕಲುಗಳನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದ ಹೆಚ್ಚು ಹೆಚ್ಚು ಜೀವಕೋಶಗಳು ಸೋಂಕಿಗೊಳಗಾಗುತ್ತದೆ. ಕೆಲವು ವಿಧಗಳ ವೈರಸ್‌‌ಗಳು ಅವುಗಳ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಭೌತಿಕವಾಗಿ ಪೋಷಕ ಜೀನೋಮ್‌ಗೆ ಸೇರಿಸುತ್ತವೆ (ಇದು HIVಯಂತಹ ವೈರಸ್‌‌ಗಳ ಕುಟುಂಬ ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌ಗಳ ಪ್ರಮುಖ ಲಕ್ಷಣವಾಗಿದೆ, ಈ ವೈರಸ್ ರಿವರ್ಸ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಕ್ರಿಪ್ಟೇಸ್ ಕಿಣ್ವವನ್ನು ಪೋಷಕಕ್ಕೆ ಸೇರಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಹೀಗೆ "ಸೂಚನೆ"ಗಳಾಗಿ RNAಯನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ). ಇದು ಆ ವೈರಸ್‌‌ನ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಜೀವಿತಾವಧಿಯವರೆಗೆ ಅದರ ಜೀನ್‌ಗಳೊಂದಿಗೆ ಸೇರಿಸುತ್ತದೆ.

ಇಂತಹ ವೈರಸ್‌‌ಗಳನ್ನು ಮಾನವನ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ 'ಉತ್ತಮ' ಜೀನ್‌‌ಗಳನ್ನು ಸಾಗಿಸುವ ವಾಹಕಗಳಾಗಿ ಬಳಸಬಹುದು ಎಂದು ವೈದ್ಯರು ಮತ್ತು ಕಣ-ಜೀವಶಾಸ್ತ್ರಜ್ಞರು ಅರಿತುಕೊಂಡರು. ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಮೊದಲು ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನುಂಟುಮಾಡುವ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ವೈರಸ್‌ನಿಂದ ತೆಗೆದುಹಾಕಬೇಕಾಗುತ್ತದೆ. ನಂತರ ಅವರು ಆ ಜೀನ್‌‌‌ಗಳನ್ನು ಅಪೇಕ್ಷಿತ ಪರಿಣಾಮ ಸಂಕೇತಿಸುವ ಜೀನ್‌‌ನಿಂದ ಬದಲಿಸಬೇಕಾಗುತ್ತದೆ.(ಉದಾಹರಣೆಗೆ, ಮಧುಮೇಹಿಗಳ ಪ್ರಕರಣದಲ್ಲಿ ಇನ್ಸುಲಿನ್ ಉತ್ಪಾದನೆ) ವೈರಸ್‌ ತನ್ನ ಜೀನೋಮ್‌‌‌ಅನ್ನು ಪೋಷಕ ಜೀನೋಮ್‌ಗೆ ಸೇರಿಸಲು ವೈರಸ್‌ಗೆ ಅವಕಾಶಮಾಡಿಕೊಡುವ ಜೀನ್‌‌‌ಗಳಿಗೆ ತೊಂದರೆಯಾಗದ ಹಾಗೆ ಈ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಮಾಡಬೇಕು.

 ಇದು ತುಂಬಾ ಗೊಂದಲಮಯ ಹಾಗೂ ವೈರಸ್‌‌ನ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಜೀನ್‌‌ಗಳ ಕ್ರಿಯೆಯ ಬಗ್ಗೆ ತಿಳಿಯಲು ಗಮನಾರ್ಹ ಸಂಶೋಧನೆ ಮತ್ತು ತಿಳಿವಳಿಕೆಯ ಅವಶ್ಯಕತೆ ಇದೆ. ಒಂದು ಉದಾಹರಣೆ:

ಒಂದು ವೈರಸ್‌ ಅದರ ಜೀನ್‌ಗಳನ‌್ನು ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದ ಜೀನೋಮ್‌‌ಗೆ ಸೇರಿಸುವ ಮ‌ೂಲಕ ನಕಲನ್ನು ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಈ ವೈರಸ್‌ ಎರಡು ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ‌‌- A ಮತ್ತು B. A ಜೀನ್‌ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗೆ ಸಂಕೇತಿಸುತ್ತದೆ, ಇದು ಈ ವೈರಸ್‌ಅನ್ನು ಪೋಷಕ ಜೀನೋಮ್‌ಗೇ ಸೇರಿಸುವಂತೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ‌. B ಜೀನ್‌ ಈ ವೈರಸ್‌ ಸಂಬಂಧಹೊಂದಿರುವ ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ. C ಜೀನ್‌, B ಜೀನ್‌‌ನ ಜಾಗದಲ್ಲಿ ನಮಗೆ ಬೇಕಾಗುವ "ಸಾಮಾನ್ಯ" ಅಥವಾ "ಅಪೇಕ್ಷಿತ" ಜೀನ್ ಆಗಿದೆ‌. ಆದ್ದರಿಂದ, B ಜೀನ್‌ಅನ್ನು C ಜೀನ್‌‌ನಿಂದ ಬದಲಿಸುವಂತಹ ವೈರಸ್‌‌ಗೆ ವಂಶವಾಹಿ ಮರುಕಸಿ ಮೂಲಕ, A ಜೀನ್‌‌ಗೆ ಸರಿಯಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುವಂತೆ ಮಾಡಿ, ಈ ವೈರಸ್ ಅಪೇಕ್ಷಿತ-ಜೀನ್‌ - C ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದ ಜೀನೋಮ್‌‌ಗೆ ಯಾವುದೇ ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನುಂಟುಮಾಡದೆ ಸೇರಿಸುತ್ತದೆ.

ಇವೆಲ್ಲವೂ ಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿ ಅತೀಸರಳೀಕರಿಸಿದವುಗಳಾಗಿವೆ. ವೈರಸ್ ವಾಹಕಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮಾಡುವುದನ್ನು ತಪ್ಪಿಸುವ ಅಸಂಖ್ಯಾತ ಸಮಸ್ಯೆಗಳಿವೆ, ಅವುಗಳೆಂದರೆ‌: ಅನಪೇಕ್ಷಿತ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟುವಲ್ಲಿ ತೊಂದರೆ, ವೈರಸ್ ದೇಹದಲ್ಲಿ ಗುರಿಯಾಗಿಟ್ಟ ಜೀವಕೋಶಕ್ಕೆ ಸೋಂಕು ಉಂಟುಮಾಡುವುದರ ಖಾತರಿ ಹಾಗೂ ಜೀನೋಮ್‌‌ನಲ್ಲಿ ಈಗಾಗಲೇ ಇರುವ ಯಾವುದೇ ಜೀವಧಾರಕ ಜೀನ್‌ಗಳಿಗೆ ಸೇರಿಸಿದ ಜೀನ್‌ ಅಡ್ಡಿಉಂಟುಮಾಡದಿರುವ ಖಾತರಿ. ಅದೇನೇ ಇದ್ದರೂ, ಈ ಜೀನ್‌ ಸೇರಿಸುವ ಮೂಲ ವಿಧಾನವು ಇತ್ತೀಚೆಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಭರವಸೆಯನ್ನು ತೋರಿಸುತ್ತಿದೆ ಹಾಗೂ ವೈದ್ಯರು ಮತ್ತು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಯಾವುದೇ ಪ್ರಬಲ ಸಮಸ್ಯೆಗಳ ಪರಿಹಾರಕ್ಕೆ ಶ್ರಮವಹಿಸುತ್ತಿದ್ದಾರೆ.

ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌ಗಳು

ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌ನಲ್ಲಿನ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವು RNA(ರೈಬೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಕ್ ಆಸಿಡ್) ಕಣಗಳ ರೂಪದಲ್ಲಿದ್ದರೆ, ಪೋಷಕಗಳ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವು DNA ಸ್ವರೂಪದಲ್ಲಿರುತ್ತದೆ. ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌ ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶಕ್ಕೆ ಸೋಂಕು ಉಂಟುಮಾಡಿದಾಗ, ಅದು ರಿವರ್ಸ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಕ್ರಿಪ್ಟೇಸ್ ಮತ್ತು ಇಂಟೆಗ್ರೇಸ್ ಎಂಬ ಕೆಲವು ಕಿಣ್ವಗಳೊಂದಿಗೆ ಅದರ RNAಅನ್ನು ಜೀವಕೋಶಕ್ಕೆ ಸೇರಿಸುತ್ತದೆ. ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌‌ನ ಈ RNA ಕಣ ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶದೊಂದಿಗೆ ಸಂಯೋಜನೆಯಾಗುವ ಮುಂಚೆ RNA ಕಣದಿಂದ ಒಂದು DNA ನಕಲನ್ನು ಉತ್ಪತ್ತಿ ಮಾಡಬೇಕು. RNA ಕಣದಿಂದ DNA ನಕಲನ್ನು ಉತ್ಪತ್ತಿ ಮಾಡುವ ಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಹಿಮ್ಮುಖ ನಕಲು ಮಾಡುವಿಕೆ ಎನ್ನುತ್ತಾರೆ. ಇದನ್ನು ವೈರಸ್‌ನಲ್ಲಿರುವ ಕಿಣ್ವಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾದ ರಿವರ್ಸ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಕ್ರಿಪ್ಟೇಸ್ ಎಂಬ ಕಿಣ್ವ ನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ. DNA ನಕಲು ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾದ ನಂತರ ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದ ಬೀಜಕಣದಲ್ಲಿ ಸ್ವತಂತ್ರವಾಗಿರುವಾಗ, ಅದನ್ನು ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದ ಜೀನೋಮ್‌‌ಗೆ ಒಂದುಗೂಡಿಸಬೇಕು. ಅಂದರೆ ಅದನ್ನು ಜೀವಕೋಶದ ಅತೀದೊಡ್ಡ DNA ಕಣಗಳಿಗೆ (ವರ್ಣತಂತು) ಸೇರಿಸಬೇಕು. ಈ ಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ವೈರಸ್‌ನಲ್ಲಿರುವ ಇಂಟೆಗ್ರೇಸ್ ಎಂಬ ಮತ್ತೊಂದು ಕಿಣ್ವ ನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ.

ವೈರಸ್‌ನ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವನ್ನು ಸೇರಿಸಿದ ನಂತರ,ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶವನ್ನು ಹೊಸ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವಂತೆ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ ಎಂದು ಈಗ ಹೇಳಬಹುದು‌‌. ಇದನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಈ ಜೀವಕೋಶವು ನಂತರ ವಿಭಾಗಗೊಂಡರೆ, ಅದರ ಸಂತತಿಗಳೆಲ್ಲವೂ ಹೊಸ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತವೆ. ಕೆಲವೊಮ್ಮೆ ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌‌ನ ಜೀನ್‌‌ಗಳು ಅವುಗಳ ಮಾಹಿತಿಯನ್ನು ತಕ್ಷಣಕ್ಕೆ ವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸುವುದಿಲ್ಲ.

ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌‌ಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಮಾಡುವ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಒಂದು ಸಮಸ್ಯೆ ಎಂದರೆ - ಇಂಟೆಗ್ರೇಸ್ ಕಿಣ್ವ ವೈರಸ್‌‌ನ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವನ್ನು ಪೋಷಕ ಜೀನೋಮ್‌ನ ಯಾವುದೇ ಅನಿರ್ಬಂಧಿತ ಜಾಗಕ್ಕೆ ಸೇರಿಸಬಹುದು; ಇದು ಮನಬಂದಂತೆ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವನ್ನು ವರ್ಣತಂತುವಿಗೆ ತಳ್ಳುತ್ತದೆ. ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವನ್ನು ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದ ಮ‌ೂಲ ಜೀನ್‌‌ಗಳ‌ಲ್ಲೊಂದರ ಮಧ್ಯದಲ್ಲಿ ಸೇರಿಸಲ್ಪಟ್ಟರೆ, ಈ ಜೀನ್‌ ಅಡ್ಡಿಗೊಳಗಾಗುತ್ತದೆ (ಸೇರ್ಪಡೆಯಿಂದ ವಿಕೃತಿ). ಈ ಜೀನ್ ಜೀವಕೋಶ ವಿಭಜನೆ ನಿಯಂತ್ರಿಸುವ ಜೀನ್‌ಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿದ್ದರೆ, ಅನಿಯಂತ್ರಿತ ಜೀವಕೋಶ ವಿಭಜನೆ (ಅಂದರೆ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್) ಕಾಣಿಸಿಕೊಳ್ಳಬಹುದು. ಈ ತೊಂದರೆಯನ್ನು ಇತ್ತೀಚೆಗೆ ಕಂಡುಹಿಡಿಯಲಾಗಿದೆ. ಸಂಯೋಜನೆಯ ಸ್ಥಳವನ್ನು ವರ್ಣತಂತುವಿನ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಜಾಗಗಳಿಗೆ ಸೇರಿಸುವುದಕ್ಕೆ ನಿರ್ದೇಶನ ನೀಡಲು ಜಿಂಕ್ ಫಿಂಗರ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸಸ್^[2] ಬಳಸುವ ಮ‌ೂಲಕ ಅಥವಾ ಬೀಟಾ-ಗ್ಲೋಬಿನ್ ಲೋಕಸ್ ಕಂಟ್ರೋಲ್ ರೀಜನ್‌ನಂತಹ ಕೆಲವು ಕ್ರಮಾನುಗತಿಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸುವ ಮ‌ೂಲಕ ಇದನ್ನು ಪರಿಹರಿಸಬಹುದು.

X-ಸಂಬಂಧಿತ ಸೀವಿಯರ್ ಕಂಬೈನ್ಡ್ ಇಮ್ಯೂನೊಡಿಫೀಸಿಯನ್ಸಿ (X-SCID)ಅನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸಲು ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್ ವಾಹಕಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಮಾಡುವ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಇಂದಿನವರೆಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಯಶಸ್ವಿಯಾದ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಎನ್ನಲಾಗಿದೆ. ಫ್ರಾನ್ಸ್ ಮತ್ತು ಬ್ರಿಟನ್‌ನಲ್ಲಿ ಇಪ್ಪತ್ತಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲಾಗಿದೆ, ಅವರಲ್ಲಿ ರೋಗಪ್ರತಿರೋಧಕ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ಪುನರ್ರಚನೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಮಾಣದಲ್ಲಿರುವುದು ಕಂಡುಬಂತು. ಫ್ರೆಂಚ್ X-SCID ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ರಕ್ತ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ವರದಿಯಾಗಿದ್ದಕ್ಕಾಗಿ USAನಲ್ಲಿ ಅಂತಹ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸಲಾಯಿತು ಅಥವಾ ನಿರ್ಬಂಧಿಸಲಾಯಿತು. ರಿಟ್ರೊವೈರಲ್ ವಾಹಕದಿಂದ ಸೇರಿಸುವಾಗ ಉಂಟಾದ ವಿಕೃತಿಯ ಪರಿಣಾಮವಾಗಿ ಇಂದಿನವರೆಗೆ ಫ್ರೆಂಚ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ನಾಲ್ಕು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಹಾಗೂ ಬ್ರಿಟಿಷ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಒಂದು ಮಗುವಿಗೆ ರಕ್ತ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಕಂಡುಬಂತು. ಈ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಒಂದು ಮಗು ಸಾಂಪ್ರದಾಯಿಕ ರಕ್ತಕ್ಯಾನ್ಸರ್-ನಿರೋಧಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಉತ್ತಮವಾಗಿ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸಿತು. ಅಡೆನೋಸಿನ್ ಡೀಮಿನೇಸ್ (ADA) ಕಿಣ್ವದ ಕೊರತೆಯಿಂದ ಬರುವ SCID ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಬಳಸುವ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಪ್ರಯೋಗಗಳು USA, ಬ್ರಿಟನ್, ಇಟಲಿ ಮತ್ತು ಜಪಾನ್‌ನಲ್ಲಿ ಸಾಕಷ್ಟು ಯಶಸ್ಸಿನೊಂದಿಗೆ ಮುಂದುವರಿದಿದೆ.

ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌‌ಗಳು

ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವನ್ನು ಎರಡು-ತಂತುಗಳ DNA ರೂಪದಲ್ಲಿ ಸಾಗಿಸುವ ವೈರಸ್‌ಗಳನ್ನು ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌‌ಗಳೆಂದು ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ. ಇವು ಮಾನವರಲ್ಲಿ ಉಸಿರಾಟದ, ಕರುಳಿನ ಮತ್ತು ಕಣ್ಣಿನ ಸೋಂಕುಗಳನ್ನು (ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಸಾಮಾನ್ಯ ಶೀತ) ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತವೆ. ಈ ವೈರಸ್‌ಗಳು ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದಲ್ಲಿ ಸೋಂಕು ಉಂಟುಮಾಡಿ, ಅವುಗಳ DNA ಕಣವನ್ನು ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶಕ್ಕೆ ಸೇರಿಸುತ್ತವೆ. ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌‌ನ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವು ಅದನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಜೀವಕೋಶದ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶದೊಂದಿಗೆ ಒಂದುಗೂಡುವುದಿಲ್ಲ(ಅಸ್ಥಿರ). DNA ಕಣ ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದ ಬೀಜಕಣದಲ್ಲಿ ಸ್ವತಂತ್ರವಾಗಿರುತ್ತದೆ ಹಾಗೂ ಈ ಹೆಚ್ಚುವರಿ DNA ಕಣದಲ್ಲಿರುವ ಸೂಚನೆಗಳು ಇತರ ಜೀನ್‌ಗಳಂತೆಯೇ ನಕಲು ಮಾಡುತ್ತವೆ. ಒಂದು ವ್ಯತ್ಯಾಸವೆಂದರೆ ಈ ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಜೀನ್‌‌ಗಳು ಜೀವಕೋಶ ಕೋಶ-ವಿಭಜನೆಯಾಗುವ ಸಂದರ್ಭದಲ್ಲಿ ನಕಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ, ಆದ್ದರಿಂದ ಆ ಜೀವಕೋಶದ ಮುಂದಿನ ಸಂತತಿಯು ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಜೀನ್ಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುವುದಿಲ್ಲ‌. ಇದರ ಫಲವಾಗಿ ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌‌ನ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಬೆಳೆಯುತ್ತಿರುವ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಸಂಖ್ಯೆಯ ಮರುನಿರ್ವಹಣೆಯ ಅವಶ್ಯಕತೆ ಇರುತ್ತದೆ, ಆದರೂ ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಜೀನೋಮ್‌ನಲ್ಲಿ ಸಂಯೋಜನೆ ಕ್ರಿಯೆಯ ಅನುಪಸ್ಥಿತಿಯು SCID ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ಕಂಡುಬಂದ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ನ ವಿಧವನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟುತ್ತದೆ. ಈ ವಾಹಕ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯನ್ನು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಉತ್ತೇಜಿಸಲಾಯಿತು ಹಾಗೂ ವಾಸ್ತವವಾಗಿ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಪರವಾನಗಿ ಪಡೆದ ಮೊದಲ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಉತ್ಪನ್ನ. ಜೆಂಡಿಸಿನ್ ಒಂದು ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌. ಜೆಂಡಿಸಿನ್ ಎಂಬ ಅಡೆನೊವೈರಲ್ p53-ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ತಲೆ ಮತ್ತು ಕುತ್ತಿಗೆ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು 2003ರಲ್ಲಿ ಚೈನೀಸ್ FDAಯಿಂದ ಅನುಮೋದನೆ ಪಡೆಯಿತು. ಇಂಟ್ರೋಜೆನ್‌ನಿಂದ ಮಾಡುವ ಅಂತಹುದೇ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಕ್ರಮವಾದ ಅಡ್ವೆಕ್ಸಿನ್ 2008ರಲ್ಲಿ US FDAಯಿಂದ ನಿರಾಕರಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿತು.

1999ರಲ್ಲಿ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದ ಜೆಸ್ಸೆ ಗೆಲ್ಸಿಂಗರ್ ಸಾವನ್ನಪ್ಪಿದ ಬಳಿಕ ಅಡನೊವೈರಸ್ ವಾಹಕಗಳ ಸುರಕ್ಷತೆ ಬಗ್ಗೆ ಕಳವಳ ಹೆಚ್ಚಾಯಿತು. ಅದರಿಂದೀಚೆಗೆ ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌ ವಾಹಕಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಮಾಡುವ ಕೆಲಸಗಳು ವೈರಸ್‌‌ನ ಆನುವಂಶಿಕವಾಗಿ ಹಾನಿಮಾಡುವ ಸ್ವರೂಪಗಳ ಮೇಲೆ ಗಮನಹರಿಸಿತು.

ಅಡೆನೊ-ಸಂಬಂಧಿತ ವೈರಸ್‌ಗಳು

ಪಾರ್ವೊವೈರಸ್‌ ಕುಟುಂಬದ ಅಡೆನೊ-ಸಂಬಂಧಿತ ವೈರಸ್‌‌ಗಳು (AAV) ಏಕ ತಂತುವಿನ DNAಯ ಜೀನೋಮ್‌ಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಸಣ್ಣ ವೈರಸ್‌ಗಳಾಗಿವೆ. ಸಹಜ ವಿಧದ AAV ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶವನ್ನು ವರ್ಣತಂತು 19ರ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಜಾಗದಲ್ಲಿ 100%ನಷ್ಟು ಖಚಿತತೆಯೊಂದಿಗೆ ಸೇರಿಸುತ್ತವೆ. ಆದರೆ ಯಾವುದೇ ವೈರಸ್‌ನ ಜೀನ್‌‌ಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರದೆ ಕೇವಲ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್ಅನ್ನು ಮಾತ್ರ ಹೊಂದಿರುವ ಪುನಃಸಂಯೋಜಿತ AAVಯು ಜೀನೋಮ್‌‌ನೊಂದಿಗೆ ಸಂಯೋಜನೆ ಆಗುವುದಿಲ್ಲ. ಬದಲಿಗೆ,ಪುನಃಸಂಯೋಜಿತ ವೈರಲ್ ಜೀನೋಮ್‌ ITR (ಇನ್ವರ್ಟೆಡ್ ಟರ್ಮಿನಲ್ ರಿಪೀಟ್ಸ್)ಮರುಸಂಯೋಗದ ಮ‌ೂಲಕ ಅದರ ಕೊನೆಯಲ್ಲಿ ಕೂಡಿಕೊಂಡು ವೃತ್ತಾಕಾರದ ಎಪಿಸೋಮಲ್ ರೂಪಗಳು ರಚನೆಯಾಗುತ್ತವೆ, ಇದು ಸುದೀರ್ಘ ಜೀನ್‌‌ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗೆ ಪ್ರಮುಖ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ ಎಂದು ಹೇಳಲಾಗಿದೆ. AAV ಬಳಸುವಲ್ಲಿ ಕೆಲವು ಅನನುಕೂಲತೆಗಳಿವೆ - ಅದು ಸಣ್ಣ ಪ್ರಮಾಣದ DNAಅನ್ನು ಸಾಗಿಸುತ್ತದೆ(ಕಡಿಮೆ ಸಾಮರ್ಥ್ಯ) ಮತ್ತು ಅದನ್ನು ಉತ್ಪತ್ತಿ ಮಾಡುವಲ್ಲಿನ ಕಷ್ಟ ಸೇರಿದೆ. ಈ ಪ್ರಕಾರದ ವೈರಸ್‌‌ಗಳು ರೋಗಕಾರಕಗಳಲ್ಲವಾದ್ದರಿಂದ ಇವನ್ನು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ (ಹೆಚ್ಚಿನ ಜನರು ಈ ನಿರುಪದ್ರವ ವೈರಸ್ಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತಾರೆ‌). ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌‌ಗಳಿಗೆ ವಿರುದ್ಧವಾಗಿ, AAVಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಹೆಚ್ಚಿನವರಲ್ಲಿ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ ವೈರಸ್‌‌ ಮತ್ತು ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಹಾಕುವ ಪ್ರತಿರೋಧಕ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾಗುವುದಿಲ್ಲ. AAVಅನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಸ್ನಾಯು ಮತ್ತು ಕಣ್ಣಿನ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಅನೇಕ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ನಡೆಯುತ್ತಿವೆ; ಈ ಎರಡು ಅಂಗಾಂಶಗಳಲ್ಲಿ ವೈರಸ್‌ ಹೆಚ್ಚು ಉಪಯುಕ್ತವಾಗಿರುತ್ತದೆ. ಮಿದುಳಿಗೆ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು‌ ಕಳುಹಿಸಲು AAV ವಾಹಕಗಳು ಬಳಸಲ್ಪಡುವಲ್ಲಿ ಇದರ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಪ್ರಯೋಗಗಳೂ ನಡೆಯುತ್ತಿವೆ. ಜೀನೋಮ್‌ಗಳು ದೀರ್ಘಕಾಲ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗೊಳ್ಳುವ ನರಗಳಂತಹ ವಿಭಜನೆಯಾಗದ(ನಿಶ್ಟಲ) ನ್ಯೂರೋನ್‌ನಂತ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಮೇಲೆ AAV ವೈರಸ್‌‌ಗಳು ಹೆಚ್ಚು ಪ್ರಭಾವ ಉಂಟುಮಾಡಬಹುದು. ಆದ್ದರಿಂದ ಈ ಪ್ರಯೋಗ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಬಹುದು.

ವೈರಲ್ ವಾಹಕಗಳ ಮಿಥ್ಯರೂಪ ಪ್ರೊಟೀನ್ ಹೊದಿಕೆ

ಮೇಲೆ ವಿವರಿಸಿದ ವೈರಸ್ ವಾಹಕಗಳು ಸ್ವಾಭಾವಿಕವಾಗಿ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಮಾಣಕಾರಿಯಾಗಿ ಪ್ರಭಾವ ಉಂಟುಮಾಡುವ ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶ ಸಂಖ್ಯೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತವೆ. ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌‌ಗಳು ಸೀಮಿತ ಸ್ವಾಭಾವಿಕ ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶ ವ್ಯಾಪ್ತಿಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ.ಆದರೂ ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌ ಮತ್ತು ಅಡೆನೊ-ಸಂಬಂಧಿತ ವೈರಸ್‌ಗಳು ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ಈ ಜೀವಕೋಶಗಳ ವ್ಯಾಪ್ತಿ ಮೇಲೆ ಪ್ರಭಾವಬೀರುತ್ತವೆ. ಕೆಲವು ಜೀವಕೋಶ ವಿಧಗಳು ಈ ವೈರಸ್‌ಗಳ ಅಂಕೆಗೆ ಒಳಪಡುವುದಿಲ್ಲ. ವೈರಸ್ ಮೇಲ್ಮೈನಲ್ಲಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಹೊದಿಕೆಯ ಮಧ್ಯಸ್ಥಿಕೆಯಿಂದ ಸೋಂಕಿತ ಜೀವಕೋಶಕ್ಕೆ ಜೋಡಣೆ ಮತ್ತು ಪ್ರವೇಶವಾಗುತ್ತದೆ. ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌ ಮತ್ತು ಅಡೆನೊ-ಸಂಬಂಧಿತ ವೈರಸ್‌‌ಗಳು ಅವುಗಳ ಮೇಲ್ಮೈಯಲ್ಲಿ ಒಂದು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಹೊದಿಕೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತವೆ. ಆದರೆ ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌‌ಗಳು ಹೊದಿಕೆ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಮತ್ತು ನಾರುಗಳೆರಡರಿಂದಲೂ ಆವೃತವಾಗಿರುತ್ತವೆ, ಈ ನಾರುಗಳು ವೈರಸ್‌ನ ಮೇಲ್ಮೈಯಿಂದ ಹೊರಕ್ಕೆ ಚಾಚಿಕೊಂಡಿರುತ್ತವೆ. ಈ ವೈರಸ್‌ಗಳ ಮೇಲಿರುವ ಪ್ರತೀ ಹೊದಿಕೆ-ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳು ಜೀವಕೋಶದ ಮೇಲ್ಮೈನಲ್ಲಿರುವ ಕಣಗಳಾದ ಹೆಪರಿನ್ ಸಲ್ಫೇಟ್ ಮುಂತಾದವಕ್ಕೆ ಬಂಧಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿರುತ್ತವೆ. ಈ ಸಲ್ಫೇಟ್ ಅದನ್ನು ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದ ಮೇಲ್ಮೈನಲ್ಲಿ ಸ್ಥಳೀಕರಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಹಾಗೂ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಗ್ರಾಹಕಗಳೊಂದಿಗೆ ಬಂಧಿತವಾದಾಗ ಅವು ವೈರಲ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರವೇಶ-ಉತ್ತೇಜಿಸುವ ರಚನಾತ್ಮಕ ಬದಲಾವಣೆಯನ್ನು ತರಬಹುದು ಅಥವಾಎಂಡೊಸೋಮ್‌ನಲ್ಲಿ ವೈರಸ್ಅನ್ನು ಸ್ಥಳೀಕರಿಸಬಹುದು.ಅದರಲ್ಲಿ ಲ್ಯುಮೆನ್‌ನ ಆಮ್ಲೀಕರಣವು ವೈರಸ್ ಹೊದಿಕೆಯ ಮರುಜೋಡಣೆಗೆ ಪ್ರೇರೇಪಿಸುತ್ತದೆ. ಯಾವುದೇ ಪ್ರಕರಣದಲ್ಲಾದರೂ,ಅದನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಜೀವಕೋಶಗಳೊಳಗೆ ಪ್ರವೇಶಿಸಲು ವೈರಸ್‌ನ ಮೇಲ್ಮೈನಲ್ಲಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಮತ್ತು ಜೀವಕೋಶದ ಮೇಲಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳ ನಡುವಿನ ಪರಸ್ಪರ ಕ್ರಿಯೆಯ ಅವಶ್ಯಕತೆ ಇರುತ್ತದೆ. ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಉದ್ದೇಶಗಳಿಗಾಗಿ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ವಾಹಕದಿಂದ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಡಕ್ಷನ್(ವೈರಸ್ ಮಧ್ಯಸ್ಥಿಕೆಯಿರುವ DNA ವರ್ಗಾವಣೆ) ಕ್ರಿಯೆಗೆ ಒಳಗಾಗುವ ಜೀವಕೋಶಗಳ ವ್ಯಾಪ್ತಿಯನ್ನು ಮಿತಿಗೊಳಿಸಬಹುದು ಅಥವಾ ವಿಸ್ತರಿಸಲು ಬಯಸಬಹುದು. ಇದಕ್ಕಾಗಿ ಅನೇಕ ವಾಹಕಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ, ಇವುಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಒಳಗೆ ಬೆಳೆಯುವ ವೈರಸ್ ಹೊದಿಕೆ-ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಇತರ ವೈರಸ್‌‌ಗಳ ಹೊದಿಕೆ-ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳಿಂದ ಅಥವಾ ಮಿಶ್ರತಳಿಯ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳಿಂದ ಬದಲು ಮಾಡಬಹುದು. ಅಂತಹ ಮಿಶ್ರತಳಿಗಳು ವಿರಿಯನ್ ಜತೆ ಒಂದಾಗಲು ಅವಶ್ಯಕವಾದ ವೈರಸ್ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಭಾಗಗಳನ್ನು ಹಾಗೂ ಪೋಷಕ ಜೀವಕೋಶದ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳೊಂದಿಗೆ ಪರಸ್ಪರ ಕ್ರಿಯೆ ನಡೆಸಲು ಬೇಕಾಗಿರುವ ಅನುಕ್ರಮಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರಬೇಕಾಗುತ್ತದೆ. ಮೇಲೆ ವಿವರಿಸಿದ ಹಾಗೆ ಹೊದಿಕೆ-ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಬದಲಿ ಮಾಡಿದ ವೈರಸ್‌‌ಗಳನ್ನು ಮಿಥ್ಯರೂಪದ ವೈರಸ್‌‌ಗಳು ಎಂದು ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ. ಉದಾಹರಣೆಗಾಗಿ, ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ಬಳಸುವ ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್ ವಾಹಕವೆಂದರೆ - ವೆಸಿಕ್ಯುಲರ್ ಸ್ಟೊಮಾಟಿಟಿಸ್ ವೈರಸ್‌‌ನಿಂದ ಪಡೆದ G-ಪ್ರೋಟೀನ್‌ ಎಂಬ ಹೊದಿಕೆ-ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳಿಂದ ಆವರಿಸಿದ ಲೆಂಟಿವೈರಸ್‌ ಸಿಮಿಯನ್ ಇಮ್ಯೂನೊಡಿಫೀಸಿಯೆನ್ಸಿ ವೈರಸ್. ಈ ವಾಹಕವನ್ನು VSV G-ಮಿಥ್ಯರೂಪದ ಲೆಂಟಿವೈರಸ್‌ ಎನ್ನುತ್ತಾರೆ ಹಾಗೂ ಇದು ಎಲ್ಲಾ ರೀತಿ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಪ್ರಭಾವಬೀರುತ್ತದೆ. ಈ ರೀತಿಯ ಅನುವರ್ತನೆಗೆ ಈ ವಾಹಕವನ್ನು ಆವರಿಸಿದ VSV G-ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ವೈಶಿಷ್ಟ್ಯತೆ ಕಾರಣವಾಗಿದೆ. ವೈರಸ್ ವಾಹಕಗಳ ಅನುವರ್ತನೆಯನ್ನು ಅದನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಒಂದು ಅಥವಾ ಕೆಲವು ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಮಾತ್ರ ಮಿತಿಗೊಳಿಸಲು ಅನೇಕ ಪ್ರಯತ್ನಗಳನ್ನು ಮಾಡಲಾಗಿದೆ. ಈ ಮುನ್ನಡೆಯು ಸಣ್ಣ ಪ್ರಮಾಣದ ವಾಹಕದ ವ್ಯವಸ್ಥಿತ ನಿರ್ವಹಣೆಗೆ ಅವಕಾಶ ಮಾಡಿಕೊಡಬಹುದು. ಗುರಿಯಾಗಿರಿಸದ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಮಾರ್ಪಾಡು ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಸೀಮಿತಗೊಳಿಸಲಾಗುವುದು ಮತ್ತು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಸಮುದಾಯದ ಆತಂಕಗಳನ್ನು ನಿವಾರಿಸಬಹುದು. ಈ ಅನುವರ್ತನೆಯನ್ನು ಮಿತಿಗೊಳಿಸುವ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಯತ್ನಗಳು ಪ್ರತಿಕಾಯ ಅಂಶಗಳನ್ನು ತಡೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಮಿಶ್ರತಳಿಯ ಹೊದಿಕೆ-ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡಿವೆ. ಈ ವಾಹಕಗಳು "ಮ್ಯಾಜಿಕ್ ಬುಲೆಟ್" ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗೆ ಅತ್ಯುತ್ತಮ ಯಶಸ್ಸಿನ ಚಿಹ್ನೆಗಳಾಗಿವೆ.

ನಕಲು ಮಾಡುವ ವಾಹಕಗಳು

ನಕಲುಮಾಡಲು-ಯೋಗ್ಯವಾದ ವಾಹಕವನ್ನು ಗೆಡ್ಡೆ ಜೀವಕೋಶಗಳ ನಕಲು ಮಾಡುವಿಕೆಯಲ್ಲಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ONYX-015 ನಕಲುಮಾಡಲು-ಯೋಗ್ಯವಾದ ವಾಹಕವಾಗಿದೆ. ಇದಕ್ಕೆ ಒಂದು ಉದಾಹರಣೆ ONYX-015. E1B-55Kd ಪ್ರೋಟೀನ್ ಇಲ್ಲದಿದ್ದರೆ ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌ ಸೋಂಕಿತ-ಜೀವಕೋಶಗಳ, 53(+) ಜೀವಕೋಶಗಳ, ಅತೀಶೀಘ್ರವಾದ ಅಪೋಪ್ಟೋಸಿಸ್(ಜೀವಕೋಶಗಳ ಸಾವಿನ ಒಂದು ರೀತಿ)‌ಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ ಹಾಗೂ ಇದು ವೈರಸ್ ಸಂತತಿಯನ್ನು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ತಗ್ಗಿಸಿ, ತರುವಾದ ವಿಸ್ತರಣೆಯಿಲ್ಲದಂತೆ ಫಲನೀಡುತ್ತದೆ. ಅಪೋಪ್ಟೋಸಿಸ್ ಪ್ರಮುಖವಾಗಿ p300ಅನ್ನು ನಿಷ್ಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವ EIA ಸಾಮರ್ಥ್ಯದ ಪರಿಣಾಮವಾಗಿದೆ. p53(-) ಜೀವಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ E1B 55kdಅನ್ನು ತೆಗೆದುಹಾಕಿದರೆ ಅಪೋಪ್ಟೋಸಿಸ್ ರೀತಿಯ ಯಾವುದೇ ಪರಿಣಾಮ ಉಂಟಾಗುವುದಿಲ್ಲ, ಹಾಗೂ ವೈರಸ್ ನಕಲುಮಾಡುವಿಕೆಯು ಅಗಾಧ ಪ್ರಮಾಣದ ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ಸಾಯಿಸುವುದಲ್ಲಿ ಫಲಿತಾಂಶ ನೀಡುವ ಸಹಜ ವಿಧದ ವೈರಸ್‌ನ ರೀತಿಯಲ್ಲೇ ಇರುತ್ತದೆ.

ನಕಲುಮಾಡುವುದನ್ನು ಕುಂಠಿತಗೊಳಿಸುವ ವಾಹಕಗಳು ಕೆಲವು ಅವಶ್ಯಕ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಹಾಕುತ್ತವೆ‌‌. ಈ ತೆಗೆದುಹಾಕಲ್ಪಟ್ಟ ಜೀನ್‌‌ಗಳು ದೇಹಕ್ಕೆ ಇನ್ನೂ ಬೇಕಾಗಿರುತ್ತವೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ಅವುಗಳನ್ನು ಸಹಾಯಕ ವೈರಸ್‌ ಅಥವಾ DNA ಕಣದಿಂದ ಬದಲಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ.

^[3]

ಒಂದೇ ರೀತಿಯ ಕಣದಲ್ಲಿ ಮತ್ತು ಭಿನ್ನ ಕಣದಲ್ಲಿ-ಕ್ರಿಯೆ ನಡೆಸುವ ಅಂಶಗಳು

ನಕಲು-ದೋಷಪೂರಿತ ವಾಹಕಗಳು ಯಾವಾಗಲೂ ಒಂದು “ವರ್ಗಾವಣೆ ರಚನೆ”ಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತವೆ. ಈ ವರ್ಗಾವಣೆ ರಚನೆಯು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಡ್ಯೂಸ್‌ಗೊಳಗಾಗುವ ಜೀನ್‌ ಅಥವಾ “ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಜೀನ್‌”ಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ. ವರ್ಗಾವಣೆ ರಚನೆಯು ವೈರಲ್ ಜೀನೋಮ್‌ನ ಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆಗಳಿಗೆ ಅವಶ್ಯಕವಾದ ಅನುಕ್ರಮಗಳನ್ನು ವರ್ಗಾಯಿಸುತ್ತದೆ: ಒಟ್ಟುಗೂಡಿಸುವ ಕ್ರಮಾನುಗತಿ, ನಕಲುಮಾಡುವಿಕೆಯ ಪುನರಾವೃತ್ತಿಗಳು ಮತ್ತು ಅವಶ್ಯಕತೆ ಇದ್ದಾಗ ಹಿಮ್ಮುಖ ನಕಲುಮಾಡುವುದು. ಇವುಗಳನ್ನು 'ಒಂದೇ ರೀತಿಯ ಕಣದಲ್ಲಿ ಕ್ರಿಯೆ ನಡೆಸುವ ಅಂಶ'ಗಳೆನ್ನುತ್ತಾರೆ, ಏಕೆಂದರೆ ಅವು ವೈರಸ್ ಜೀನೋಮ್‌ ಮತ್ತು ಅಪೇಕ್ಷಿತ ಜೀನ್‌ ಆಗಿ DNAಯ ಒಂದೇ ರೀತಿಯ ಭಾಗದಲ್ಲಿರಬೇಕಾಗುತ್ತದೆ. ಭಿನ್ನ-ಕಣದಲ್ಲಿ ಕ್ರಿಯೆ ನಡೆಸುವ ಅಂಶಗಳೆಂದರೆ ವೈರಸ್‌ನ ಅಂಶಗಳು, ಅವು ಭಿನ್ನ DNA ಕಣದಲ್ಲಿ ಸಂಕೇತಿಸಲ್ಪಡುತ್ತವೆ. ಉದಾಹರಣೆಗಾಗಿ, ವೈರಸ್‌ ರಚನೆಯ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ಗಳು ವೈರಸ್‌ ಜೀನೋಮ್‌‌ನಿಂದ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗೊಳ್ಳದೆ ಭಿನ್ನ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶದಿಂದ ಅಭವ್ಯಕ್ತಗೊಳ್ಳುತ್ತದೆ.

^[4]

ಹರ್ಪಿಸ್ ಸಿಂಪ್ಲೆಕ್ಸ್ ವೈರಸ್‌ (ಸರ್ಪಸುತ್ತು ತರುವ ವೈರಸ್)

ಹರ್ಪಿಸ್ ಸಿಂಪ್ಲೆಕ್ಸ್ ವೈರಸ್‌ ಒಂದು ಮಾನವನ ನರಕೋಶಕ್ಕೆ ದಾಳಿ ಮಾಡುವ ವೈರಸ್‌. ಇದನ್ನು ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ನರಮಂಡಲದಲ್ಲಿನ ಜೀನ್‌ ವರ್ಗಾವಣೆಗಾಗಿ ಪರಿಶೀಲಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಸಹಜ ಪ್ರಕಾರ HSV-1 ವೈರಸ್‌ ನರಕೋಶಗಳಿಗೆ ಪ್ರಭಾವ ಬೀರಲು ಸಮರ್ಥವಾಗಿರುತ್ತದೆ. ಸೋಂಕಿತ ನರಕೋಶಗಳು ಪ್ರತಿರಕ್ಷಕ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯಿಂದ ನಿರಾಕರಿಸಲ್ಪಡುವುದಿಲ್ಲ. ಆದರೂ ಈ ಸುಪ್ತ ವೈರಸ್‌ ನಕಲು ಮಾಡುವಾಗ ಕಾಣಿಸಿಕೊಳ್ಳುವುದಿಲ್ಲ,ಇದರಿಂದಾಗಿ ಕ್ರಿಯೆಯು ಸಾಮಾನ್ಯರೀತಿಯಲ್ಲಿ ನಡೆಯಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗುವ ನರಕೋಶದ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಉತ್ತೇಜಕಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವುದಿಲ್ಲ. ಮಾನವರಲ್ಲಿ HSV-1ಕ್ಕೆ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳು ಹೆಚ್ಚು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿದ್ದರೂ, ಹರ್ಪಿಸ್ ಸೋಂಕಿನಿಂದ ಉಂಟಾಗುವ ಸಮಸ್ಯೆಗಳು ಬಹುಕಡಿಮೆ. ^[5]

ವೈರಸ್-ಬಳಸದ ವಿಧಾನಗಳು

ವೈರಸ್-ಬಳಸದೆ ಮಾಡುವ ವಿಧಾನಗಳು ವೈರಸ್‌ನ ವಿಧಾನಗಳಿಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಪ್ರಯೋಜಕಾರಿಯಾಗಿದೆ, ಈ ವಿಧಾನಗಳು ಸರಳ ರೀತಿಯ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಮಾಣದ ಉತ್ಪತ್ತಿಯನ್ನು ನೀಡುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಕಡಿಮೆ ಮಟ್ಟದ ಪೋಷಕ ಪ್ರತಿರೋಧಕ ಶಕ್ತಿ ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ. ಹಿಂದೆ ವೈರಸ್-ಬಳಸದೆ ಮಾಡಿದ ವಿಧಾನಗಳಲ್ಲಿ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್(ವೈರಸ್ ಇಲ್ಲದ DNA ವರ್ಗಾವಣೆ) ಮತ್ತು ಜೀನ್‌ನ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿ‌ಯು ಕಡಿಮೆ ಪ್ರಮಾಣದಲ್ಲಿದ್ದು ಪ್ರಯೋಜನಕಾರಿಯಾಗಲಿಲ್ಲ; ಆದರೆ ವಾಹಕ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನದಲ್ಲಿನ ಇತ್ತೀಚಿನ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗಳು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್ ದಕ್ಷತೆಗಳೊಂದಿಗೆ ವೈರಸ್‌‌ಗಳಲ್ಲಿರುವಂತಹುದೇ ಕಣಗಳನ್ನು ಮತ್ತು ವಿಧಾನಗಳನ್ನು ಉತ್ಪತ್ತಿಮಾಡಿವೆ.

ನೇಕೆಡ್(ಹಿಸ್ಟೋನ್ ಮುಕ್ತ) DNA

ಇದು ವೈರಸ್-ಬಳಸದ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್‌ನ ಅತೀಸರಳ ವಿಧಾನವಾಗಿದೆ. ನೇಕೆಡ್ DNA ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್ಅನ್ನು ಸ್ನಾಯುವಿನೊಳಗೆ ಸೇರಿಸುವಲ್ಲಿ ಮಾಡಿದ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಸ್ವಲ್ಪಮಟ್ಟಿನ ಯಶಸ್ಸನ್ನು ಕಂಡವು; ಆದರೆ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್‌ನ ಇತರ ವಿಧಾನಗಳಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಜೀನ್ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯು ಅತೀಕಡಿಮೆಯಾಗಿತ್ತು. ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್‌ಗಳ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲದೆ, ಇದರಷ್ಟೇ ಅಥವಾ ಇದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಯಶಸ್ಸು ಕಂಡ ನೇಕೆಡ್ PCR ಉತ್ಪನ್ನದ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನೂ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ. ಈ ಯಶಸ್ಸು ಇತರ ವಿಧಾನಗಳಿಗೆ ಹೋಲಿಕೆಯಾಗದಿದ್ದರೂ, ನೇಕೆಡ್ DNA ನೀಡುವ ಇನ್ನಷ್ಟು ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ವಿಧಾನಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಸಂಶೋಧನೆ ಮಾಡುವುದಕ್ಕೆ ಎಡೆಮಾಡಿಕೊಟ್ಟಿದೆ. ಈ ವಿಧಾನಗಳೆಂದರೆ - ಎಲೆಕ್ಟ್ರೊಪೊರೇಶನ್, ಸೋನೊಪೊರೇಶನ್ ಹಾಗೂ "ಜೀನ್‌ ಗನ್" ಬಳಕೆ, ಇದು ಅಧಿಕ ಒತ್ತಡದ ಅನಿಲವನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು DNA ಆವರಿಸಿದ ಚಿನ್ನದ ಕಣಗಳನ್ನು ಜೀವಕೋಶದೊಳಗೆ ನೂಕುತ್ತದೆ.

ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳು

ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಸಂಶ್ಲೇಷಿತ ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳ ಬಳಕೆಯು ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನುಂಟು ಮಾಡುವ ಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸುವ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ನಿಷ್ಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವುದಾಗಿದೆ. ಇದನ್ನು ಸಾಧಿಸಲು ಅನೇಕ ವಿಧಾನಗಳಿವೆ. ಒಂದು ವಿಧಾನವು ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ, ಇದು ದೋಷಯುಕ್ತ ಜೀನ್‌‌ನ ನಕಲು ಮಾಡುವ ಕ್ರಿಯೆಗೆ ಅಡ್ಡಿಪಡಿಸಲು ಗುರಿಪಡಿಸಿದ-ಜೀನ್‌‌ಗೆ ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿರುತ್ತದೆ. ಮತ್ತೊಂದು ವಿಧಾನವು siRNA ಎನ್ನುವ RNAಯ ಸಣ್ಣ ಕಣಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ, ದೋಷಪೂರಿತ ಜೀನ್‌ನ mRNA ನಕಲಿನಲ್ಲಿ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ವಿಶಿಷ್ಠ ಅನುಕ್ರಮಗಳನ್ನು ಸೀಳುವಂತೆ ಅದು ಜೀವಕೋಶಕ್ಕೆ ಸಂಕೇತ ನೀಡುತ್ತದೆ.ಇದರಿಂದ ದೋಷಪೂರಿತ mRNA ರೂಪಾಂತರಕ್ಕೆ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗೆ ಅಡ್ಡಿಯಾಗುತ್ತದೆ.

 ಇನ್ನೊಂದು ವಿಧಾನವು ಎರಡು ತಂತುವಿನ ಆಲಿಗೊಡಿಆಕ್ಸಿನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳನ್ನು ಉಪಯೋಗಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ, ಇದನ್ನು ಗುರಿಪಡಿಸಿದ ಜೀನ್‌ನ ನಕಲುಮಾಡುವಿಕೆಯನ್ನು ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕಗೊಳಿಸಲು ಅವಶ್ಯಕವಾಗಿರುವ ಅಂಶಗಳಿಗೆ ಪ್ರಲೋಭಕವಾಗಿ‌ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ದೋಷಯುಕ್ತ ಜೀನ್‌‌ನ ಉತ್ತೇಜಕದ ಬದಲಿಗೆ ಈ ಪ್ರಲೋಭಕ ವಸ್ತುಗಳೊಂದಿಗೆ ನಕಲು ಮಾಡುವ ಅಂಶಗಳು ಕೂಡಿಕೊಳ್ಳುತ್ತವೆ.ಅದು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿದ ಜೀನ್‌ನ ನಕಲು ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ತಗ್ಗಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಅಬಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಒಂದು ತಂತುವಿನ DNA ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳನ್ನು ರೂಪಾಂತರಿತ ಜೀನ್‌ನೊಳಗೆ ಒಂದು ಆಧಾರವನ್ನು ಬದಲಿಸಲು ನಿರ್ದೇಶನ ನೀಡುವುದಕ್ಕೆ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಅನ್ನು ಗುರಿಪಡಿಸಿದ-ಜೀನ್‌‌‌ಗೆ ಪೂರಕವಾಗಿ ದೃಢಪಡಿಸುವ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಕೇಂದ್ರ ಮೂಲವನ್ನು ಹೊರತು ಪಡಿಸಿ ರೂಪಿಸಲಾಗಿರುತ್ತದೆ, ಗುರಿ ಆಧಾರವು ಜೀನ್ ಸರಿಪಡಿಸುವ ಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ ಪಡಿಯಚ್ಚಿನ(ಟೆಂಪ್ಲೇಟ್) ಮೂಲದಂತೆ ಕಾರ್ಯ ನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ವಿಧಾನವನ್ನು ಆಲಿಗೊನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ ಮಧ್ಯಸ್ಥಿಕೆಯ ಜೀನ್‌ ಸರಿಪಡಿಸುವಿಕೆ, ಗುರಿಪಡಿಸಿದ ಜೀನ್‌ ಸರಿಪಡಿಸುವಿಕೆ ಅಥವಾ ಗುರಿಪಡಿಸಿದ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ ಮಾರ್ಪಡಿಸುವಿಕೆ ಎಂದೆಲ್ಲಾ ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ.

ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ಪಾಲಿಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳು

ಹೊಸ DNAಅನ್ನು ಜೀವಕೋಶದೊಳಗೆ ಸೇರಿಸುವುದನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗೊಳಿಸಲು, DNAಯು ಹಾನಿಗೊಳಗಾಗದಂತೆ ರಕ್ಷಿಸಬೇಕು ಹಾಗೂ ಜೀವಕೋಶದೊಳಗೆ ಅದರ ಪ್ರವೇಶವನ್ನು ಸುಲಭಗೊಳಿಸಬೇಕು. ಇದನ್ನು ಸಾಧಿಸುವುದಕ್ಕಾಗಿ ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್ ಮತ್ತು ಪಾಲಿಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ ಎಂಬ ಹೊಸ ಕಣಗಳನ್ನು ರಚಿಸಲಾಯಿತು, ಇವು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯ ಸಂದರ್ಭದಲ್ಲಿ DNAಅನ್ನು ಅನಪೇಕ್ಷಿತವಾಗಿ ಒಡೆಯುವುದರಿಂದ ರಕ್ಷಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತವೆ.

ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್ DNAಅನ್ನು ಮೈಸೆಲ್ ಅಥವಾ ಲೈಪೊಸೋಮ್‌ನಂತಹ ವ್ಯವಸ್ಥೆಗೊಳಿಸಿದ ರಚನೆಯಲ್ಲಿ ಲಿಪಿಡ್‌(ಲಿಪಿಡ್)ಗಳಿಂದ ಮುಚ್ಚಬಹುದು. ಈ ವ್ಯವಸ್ಥೆಗೊಳಿಸಿದ ರಚನೆಯು DNAಯೊಂದಿಗೆ ಸಂಯುಕ್ತಗೊಂಡಾಗ ಅದನ್ನು ಲಿಪೊಪ್ಲೆಕ್ಸ್ ಎಂದು ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ. ಮ‌ೂರು ಪ್ರಕಾರದ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳಿವೆ - ಆನ್ಆಯಾನಿಕ್(ಋಣ ಪೂರಣ), ತಟಸ್ಥ ಮತ್ತು ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್(ಧನ ಪೂರಣ). ಆರಂಭದಲ್ಲಿ ಋಣ ಪೂರಣದ ಮತ್ತು ತಟಸ್ಥ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳನ್ನು ಸಂಶ್ಲೇಷಿತ ವಾಹಕಗಳ ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳನ್ನು ರಚಿಸಲು ಬಳಸಲಾಗಿತ್ತು. ಅವುಗಳು ಸ್ವಲ್ಪ ಮಟ್ಟಿಗೆ ವಿಷಕಾರಿಯಾಗಿದ್ದರೂ, ದೇಹದ ದ್ರವಪದಾರ್ಥಗಳೊಂದಿಗೆ ಬಹುಬೇಗ ಹೊಂದಿಕೊಳ್ಳುತ್ತವೆ ಹಾಗೂ ಅವುಗಳನ್ನು ಅಂಗಾಂಶ ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸುವ ಸಾಧ್ಯತೆಗಳಿವೆ; ಅವುಗಳ ಉತ್ಪತ್ತಿಯು ಸಂಕೀರ್ಣವಾದುದು ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚು ಸಮಯ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ರೂಪಗಳತ್ತ ಹೆಚ್ಚು ಗಮನಹರಿಸಲಾಯಿತು.

ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳ ಧನ ಪೂರಣದಿಂದಾಗಿ ಅವುಗಳನ್ನು ಮೊದಲು ಋಣ ಪೂರಣದ DNA ಕಣಗಳ ಶಕ್ತಿ ವೃದ್ಧಿಸಲು ಬಳಸಲಾಯಿತು, ಇದು DNAಯು ಲೈಪೋಸೋಮ್‌ಗಳೊಂದಿಗೆ ಆವರಿಸುವುದನ್ನು ಸುಲಭಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ. ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳ ಬಳಕೆಯು ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳ ಸ್ಥಿರತೆಯನ್ನು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ವರ್ಧಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ನಂತರ ಕಂಡುಹಿಡಿಯಲಾಯಿತು. ಅವುಗಳ ಧನಾತ್ಮಕ ಪೂರಣದಿಂದಾಗಿ, ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಲೈಪೋಸೋಮ್‌ಗಳು ಜೀವಕೋಶದ ಪೊರೆಯೊಂದಿಗೆ ಪರಸ್ಪರ ಕ್ರಿಯೆ ನಡೆಸುತ್ತವೆ, ಎಂಡೊಸೈಟೋಸಿಸ್ಅನ್ನು ಜೀವಕೋಶಗಳು ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಪ್ರಮುಖ ಮಾರ್ಗವೆಂದು ವ್ಯಾಪಕವಾಗಿ ನಂಬಲಾಗಿದೆ. ಎಂಡೊಸೈಟೋಸಿಸ್‌ನಿಂದಾಗಿ ಎಂಡೊಸೋಮ್‌ಗಳು ರೂಪುಗೊಳ್ಳುತ್ತವೆ, ಎಂಡೊಸೋಮ್‌‌ನ ಪೊರೆಯನ್ನು ಒಡೆಯುವ ಮ‌ೂಲಕ ಜೀನ್‌‌‌ಗಳು ಸೈಟೊಪ್ಲಾಸಮ್‌(ಕೋಶದ್ರವ್ಯ)ಗೆ ಬಿಡುಗಡೆಯಾಗದಿದ್ದರೆ ಅವುಗಳು ಎಲ್ಲಾ DNA ಅವುಗಳ ಕ್ರಿಯೆಗಳನ್ನು ನಡೆಸುವುದಕ್ಕಿಂತ ಮೊದಲೇ ನಾಶವಾಗಿಹೋಗುವ ಲೈಸೊಸೋಮ್‌ಗೆ ಕಳುಹಿಸಲ್ಪಡುತ್ತವೆ. DNAಅನ್ನು ಲೈಪೋಸೋಮ್‌ಗಳೊಂದಿಗೆ ಆವರಿಸುವ ಮತ್ತು ಶಕ್ತಿ ವೃದ್ಧಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು ಹೊಂದಿದ್ದರೂ, “ಎಂಡೊಸೋಮ್‌ನ ತಪ್ಪಿಸಿಕೊಳ್ಳುವಿಕೆ”ಯಂತಹ ಸಾಮರ್ಥ್ಯದ ಕೊರತೆಯಿಂದಾಗಿ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್ ದಕ್ಷತೆಯು ತುಂಬಾ ಕಡಿಮೆಯಾಗಿರುತ್ತದೆ. ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳು ರೂಪುಗೊಳ್ಳಲು ಸಹಾಯಕ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳನ್ನು(DOPEನಂತಹ ವಿದ್ಯುತ್ ತಟಸ್ಥವಾಗಿರುವ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು) ಸೇರಿಸಿದಾಗ ಹೆಚ್ಚಿನ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್ ಫಲಕಾರಿತ್ವವು ಕಂಡುಬಂದಿತು. DNAಯು ಎಂಡೊಸೋಮ್‌ನಿಂದ ತಪ್ಪಿಸಿಕೊಂಡು ಹೋಗಲು ನೆರವಾಗುವಂತಹ ಎಂಡೊಸೋಮ್‌ನ ಪೊರೆಗಳನ್ನು ಅಸ್ಥಿರಗೊಳಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಕೆಲವು ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು ಹೊಂದಿರುತ್ತವೆ ಎಂದು ನಂತರ ಗ್ರಹಿಸಲಾಯಿತು, ಆದ್ದರಿಂದ ಈ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳನ್ನು ಫ್ಯೂಸೊಜೆನಿಕ್ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳೆಂದು ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ. ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಲೈಪೋಸೋಮ್‌ಗಳನ್ನು ಜೀನ್‌ ಪೂರೈಸುವ ವಾಹಕಗಳ ಬದಲಿಯಾಗಿ ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತಿದ್ದರೂ ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳ ಮೇಲೆ ಅವಲಂಬಿತವಾದ ವಿಷಕಾರಿತ್ವದ ಬಗ್ಗೆಯ‌ೂ ತಿಳಿದುಬಂದಿದೆ, ಇದು ಅವುಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಉಪಯೋಗಗಳನ್ನು ಮಿತಿಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ.

ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಜೀನ್‌ ವರ್ಗಾಯಿಸುವುದರಲ್ಲಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ, ಪೂರೈಕೆಯಾದ ಜೀನ್‌ಗಳು ಜೀವಕೋಶದಲ್ಲಿ‌‌ ಗೆಡ್ಡೆ ದಮನಕ ನಿಯಂತ್ರಣದ ಜೀನ್‌‌ಅನ್ನು ಸಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಹಾಗೂ ಗ್ರಂಥಿಜನಕ ಜೀನ್(ಆಂಕೊಜೀನ್)‌ಗಳ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳು ಉಸಿರಾಟ ಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸುವ ಎಪಿತೀಲಿಯಲ್ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್ ಕ್ರಿಯೆಯಲ್ಲಿ ಬಹುಪ್ರಯೋಜನಕಾರಿಯಾಗಿವೆ ಎಂದು ಇತ್ತೀಚಿನ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ತೋರಿಸಿಕೊಟ್ಟಿವೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ಅವನ್ನು ಪಿತ್ತಕೋಶದ ತಂತೂತಕ ಮುಂತಾದ ಉಸಿರಾಟ ಸಂಬಂಧಿತ ಕಾಯಿಲೆಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಬಳಸಬಹುದು.

DNA ಒಂದಿಗಿನ ಕಣಗುಚ್ಛಗಳ(ಪಾಲಿಮರ್) ಸಂಕೀರ್ಣಗಳನ್ನು ಪಾಲಿಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳೆಂದು ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ. ಹೆಚ್ಚಿನ ಪಾಲಿಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳು ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಕಣಗುಚ್ಛಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತವೆ ಹಾಗೂ ಅವುಗಳ ಉತ್ಪತ್ತಿಯು ಅಯಾನ್‌ಗಳ(ವಿದ್ಯುದ್ವಾಹಕ ಕಣ) ಪರಸ್ಪರ ಕ್ರಿಯೆಯಿಂದ ನಿಯಂತ್ರಿಸಲ್ಪಡುತ್ತದೆ. ಪಾಲಿಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳ ಮತ್ತು ಲಿಪೋಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳ ಕ್ರಿಯಾವಿಧಾನದ ಒಂದು ಪ್ರಮುಖ ವ್ಯತ್ಯಾಸವೆಂದರೆ - ಪಾಲಿಪ್ಲೆಕ್ಸ್‌ಗಳು ಅವುಗಳ DNA ಸಮ‌ೂಹವನ್ನು ಕೋಶದ್ರವ್ಯ(ಸೈಟೊಪ್ಲಾಸಂ)ಕ್ಕೆ ಬಿಡುಗಡೆ ಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ, ಅದರಿಂದಾಗಿ ಸಕ್ರಿಯವಾಗಿಲ್ಲದ ಅಡೆನೊವೈರಸ್‌‌ನಂತಹ ಎಂಡೊಸೋಮ್-ವಿಭಜನೆ ಕಾರಕಗಳೊಂದಿಗೆ ಸಹ-ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್ ಕ್ರಿಯೆ (ಪಾಲಿಪ್ಲೆಕ್ಸ್ ಜೀವಕೋಶದೊಳಗೆ ಪ್ರವೇಶಿಸುವ ಕ್ರಿಯೆಯಾದ ಎಂಡೊಸೈಟೋಸಿಸ್‌ನ ಸಂದರ್ಭದಲ್ಲಿ ಉಂಟಾದ ಎಂಡೊಸೋಮ್ಅನ್ನು ಛಿದ್ರಗೊಳಿಸಲು) ನಡೆಯುತ್ತದೆ. ಎಲ್ಲಾ ಸಂದರ್ಭದಲ್ಲಿ ಇದೇ ರೀತಿ ನಡೆಯುವುದಿಲ್ಲ, ಪಾಲಿಈತೈಲ್‌ಎನಿಮೈನ್‌ನಂತಹ ಕಣಗುಚ್ಛಗಳು ಎಂಡೊಸೋಮ್‌ ಛಿದ್ರಗೊಳಿಸುವಲ್ಲಿ ಅವುಗಳದೇ ಆದ ಸ್ವಂತ ವಿಧಾನವನ್ನು ಹೊಂದಿವೆ, ಇವು ಚಿಟೊಸನ್ ಮತ್ತು ಟ್ರಿಮೀತೈಲ್‌ಚಿತೋಸನ್‌ಗಳಂತೆ ಕಾರ್ಯನಿರ್ಹಹಿಸುತ್ತದೆ.

ಮಿಶ್ರತಳಿ ವಿಧಾನಗಳು

ಜೀನ್‌ ವರ್ಗಾವಣೆಯ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ವಿಧಾನವೂ ನ್ಯೂನತೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುವುದರಿಂದ, ಎರಡು ಅಥವಾ ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ತಂತ್ರಜ್ಞಾನಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸುವ ಕೆಲವು ಮಿಶ್ರತಳಿಯ ವಿಧಾನಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ. ವೈರೊಸೋಮ್‌ಗಳು ಇದಕ್ಕೆ ಒಂದು ಉದಾಹರಣೆ; ಅವು ಲೈಪೋಸೋಮ್‌ಗಳನ್ನು ಒಂದು ಸಕ್ರಿಯವಾಗಿಲ್ಲದ HIV ಅಥವಾ ಇನ್‌ಫ್ಲುಯೆನ್ಸ ವೈರಸ್‌‌ನೊಂದಿಗೆ ಕೂಡಿಸುತ್ತವೆ. ಶ್ವಾಸಕೋಶದ ಎಪಿತೀಲಿಯಮ್ ಜೀವಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಈ ವಿಧಾನದ ಜೀನ್ ವರ್ಗಾವಣೆಯು ವೈರಸ್‌ನ ಅಥವಾ ಲೈಪೊಸೋಮ್‌ನ ವಿಧಾನಗಳಿಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿದೆ. ಇತರ ವಿಧಾನಗಳು ಇತರೆ ವೈರಸ್ ವಾಹಕಗಳನ್ನು ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳೊಂದಿಗೆ ಅಥವಾ ಮಿಶ್ರತಳಿ ಹುಟ್ಟಿಸುವ ವೈರಸ್‌‌ಗಳೊಂದಿಗೆ ಮಿಶ್ರ ಮಾಡುವುದನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತವೆ.

ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌ಗಳು

ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌ ಒಂದು ಗೋಲಾಕಾರದಲ್ಲಿರುವ ಹೆಚ್ಚು ಶಾಖೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಬೃಹತ್ ಕಣ. ಕಣದ ಮೇಲ್ಮೈಯು ಹಲವಾರು ವಿಧಗಳಲ್ಲಿ ಕಾರ್ಯಚಟುವಟಿಕೆಯಿಂದ ಕೂಡಿದೆ ಹಾಗೂ ಇದರ ಪರಿಣಾಮಕ್ಕೆ ಒಳಗಾದ ರಚನೆಗಳ ಅನೇಕ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಇದರ ಮೇಲ್ಮೈನಿಂದಲೇ ಕಂಡುಹಿಡಿಯಲಾಗಿದೆ.

ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್(ಧನಾತ್ಮಕ ಪೂರಣ ಐಯಾನ್) ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌ಅನ್ನು ರಚಿಸಬಹುದು, ಇದು ಧನಾತ್ಮಕ ಮೇಲ್ಮೈ ಪೂರಣ ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ. DNA ಅಥವಾ RNA ಅಂತಹ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಶಗಳ ಉಪಸ್ಥಿತಿಯಲ್ಲಿ ಇದರ ಪೂರಣ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಕ್ ಆಮ್ಲವು ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌ನೊಂದಿಗೆ ತಾತ್ಕಾಲಿಕವಾಗಿ ಜೊತೆಗೂಡುವಂತೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ‌. ಅದರ ಗುರಿಯನ್ನು ತಲುಪಿದ ನಂತರ ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌-ನ್ಯೂಕ್ಲಿಕ್ ಆಮ್ಲದ ಸಂಕೀರ್ಣವು ಎಂಡೊಸೈಟೋಸಿಸ್‌ನ ಮ‌ೂಲಕ ಜೀವಕೋಶದೊಳಕ್ಕೆ ಕೊಂಡೊಯ್ಯಲ್ಪಡುತ್ತದೆ.

ಇತ್ತೀಚಿನ ದಿನಗಳಲ್ಲಿ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್ ಅಂಶಗಳ ಮಾನದಂಡವೆಂದರೆ ಕ್ಯಾಟಯಾನಿಕ್ ಲಿಪಿಡ್‌ಗಳು. ಈ ಸಮರ್ಥ ಮರುಕಾರಕಗಳ ಮಿತಿಗಳೆಂದರೆ - ಹಲವಾರು ಜೀವಕೋಶ ಪ್ರಕಾರಗಳನ್ನು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್ ಕ್ರಿಯೆಗೊಳಪಡಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯದ ಕೊರತೆ, ಸಕ್ರಿಯವಾಗಿ ಗುರಿಪಡಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯದ ಕೊರತೆ, ಪ್ರಾಣಿ ಮಾದರಿಗಳೊಂದಿಗೆ ಹೊಂದಿಕೆಯಾಗದಿರುವಿಕೆ ಹಾಗೂ ವಿಷಕಾರಿತ್ವ. ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌ಗಳು ದೃಢವಾದ ಕೋವೇಲೆಂಟ್ ರಚನೆ ಹಾಗೂ ಕಣಗಳ ರಚನೆ ಮತ್ತು ಗಾತ್ರಕ್ಕೆ ಹೆಚ್ಚಿನ ನಿಯಂತ್ರಣವನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತವೆ. ಇವುಗಳೆರಡೂ ಪ್ರಸ್ತುತವಿರುವ ಸಾಧನೆಗಳಿಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಬಲವಾದ ಪ್ರಯೋಜನಗಳನ್ನು ನೀಡುತ್ತವೆ.

ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌ಗಳನ್ನು ಉತ್ಪತ್ತಿ ಮಾಡುವುದು ಬಹುಹಿಂದಿನಿಂದಲೂ ತುಂಬಾ ನಿಧಾನ ಮತ್ತು ದುಬಾರಿಯಾದ ಕ್ರಿಯೆಯಾಗಿದೆ, ಇದು ಅಸಂಖ್ಯಾತ ನಿಧಾನ ಕ್ರಿಯೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ. ಇದು ಅವುಗಳ ವಾಣಿಜ್ಯಕ ಬೆಳವಣಿಗೆಯನ್ನು ತೀವ್ರವಾಗಿ ಕುಂಠಿತಗೊಳಿಸುತ್ತಿದೆ. ಮಿಚಿಗನ್ ಮೂಲದ ಕಂಪೆನಿ ಡೆಂಡ್ರಿಟಿಕ್ ನ್ಯಾನೊಟೆಕ್ನಾಲಜೀಸ್ ಚಲನೆಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ರಾಸಾಯನಿಕ ವಿಜ್ಞಾನವನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌ಗಳನ್ನು ಉತ್ಪತ್ತಿ ಮಾಡುವ ವಿಧಾನವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿದಿದೆ, ಈ ಕ್ರಿಯೆಯು ಮ‌ೂರರಷ್ಟು ಪ್ರಮಾಣದಲ್ಲಿ ದರವನ್ನು ಕಡಿಮೆಮಾಡಿತು ಮಾತ್ರವಲ್ಲದೆ ಕ್ರಿಯೆಯೆ ಸಮಯವನ್ನು ತಿಂಗಳಿನಿಂದ ಹಲವಾರು ದಿನಗಳಿಗೆ ತಗ್ಗಿಸಿತು. ಈ ಹೊಸ "ಪ್ರಿಯೋಸ್ಟಾರ್" ಡೆಂಡ್ರಿಮರ್‌ಗಳನ್ನು ಒಂದು DNA ಅಥವಾ RNA ಸಮ‌ೂಹವನ್ನು ಸಾಗಿಸಲು ವಿಶೇಷವಾಗಿ ರಚಿಸಲಾಗಿದೆ, ಇದು ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ಮತ್ತು ಸ್ವಲ್ಪ ಪ್ರಮಾಣದ ಅಥವಾ ಯಾವುದೇ ವಿಷಕಾರಿತ್ವವಿಲ್ಲದೆ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಫೆಕ್ಷನ್ ಕ್ರಿಯೆಗೆ ಒಳಪಡಿಸುತ್ತದೆ.

ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿನ ಪ್ರಮುಖ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗಳು

2002 ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಮೊದಲು

ಹೊಸ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಕ್ರಮವು ದೋಷಪೂರಿತ ಜೀನ್‌‌‌ಗಳಿಂದ ಪಡೆದ RNA ಸಂದೇಶವಾಹಕದಲ್ಲಿನ ದೋಷಗಳನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವು ರಕ್ತದ ಕಾಯಿಲೆ ಥಲಸ್ಸೀಮಿಯಾ, ಸಿಸ್ಟಿಕ್ ಫೈಬ್ರೋಸಿಸ್ ಮತ್ತು ಕೆಲವು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಪ್ರಯೋಜನಕಾರಿಯಾಗಿದೆ. NewScientist.comನಲ್ಲಿ ಸಬ್ಟಲ್ ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ ಟ್ಯಾಕಲ್ಸ್ ಬ್ಲಡ್ ಡಿಸೋರ್ಡರ್ (ಅಕ್ಟೋಬರ್ 11, 2002)ಅನ್ನು ಗಮನಿಸಿ.

ಕೇಸ್ ವೆಸ್ಟರ್ನ್ ರಿಸರ್ವ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯ ಮತ್ತು ಕೋಪರ್ನಿಕಸ್ ಥೆರಾಪಿಯಾಟಿಕ್ಸ್‌ನ ಸಂಶೋಧಕರು, ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯರ್ ಪೊರೆಯಲ್ಲಿನ ಸೂಕ್ಷ್ಮರಂಧ್ರದೆಡೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸಕ DNAಅನ್ನು ಸಾಗಿಸುವ 25 ನ್ಯಾನೊಮೀಟರ್‌ನಷ್ಟು ಗಾತ್ರದ ಅತೀಸಣ್ಣ ಲೈಪೋಸೋಮ್‌ಗಳನ್ನು ರಚಿಸಲು ಸಮರ್ಥರಾಗಿದ್ದಾರೆ. NewScientist.com ನಲ್ಲಿ DNA ನ್ಯಾನೊಬಾಲ್ಸ್ ಬೂಸ್ಟ್ ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ (ಮೇ 12, 2002)ಯನ್ನು ಗಮನಿಸಿ.

ಇಲಿಗಳಲ್ಲಿನ ಕುಡುಗೋಲಿನಾಕಾರದ ಜೀವಕೋಶ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲಾಯಿತು. 2002ರ ಮಾರ್ಚ್ 18ರ ದ ಸೈಂಟಿಸ್ಟ್‌ನ ಸಂಚಿಕೆ ಮುರೈನ್ ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ ಕರೆಕ್ಟ್ಸ್ ಸಿಂಪ್ಟಮ್ಸ್ ಆಫ್ ಸಿಕಲ್ ಸೆಲ್ ಡಿಸೀಸ್ ಅನ್ನು ಗಮನಿಸಿ.

ಇಟಲಿಯ ಮಿಲನ್‌ನ ವಿಟಾ-ಸೆಲ್ಯೂಟ್ ಸ್ಯಾನ್ ರಫೆಲೆ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುವ ವೈದ್ಯ ಕ್ಲಾಡಿಯೊ ಬೋರ್ಡಿಗ್ನಾನ್ 1992ರಲ್ಲಿ, ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸುವ ಉದ್ಧೇಶದಿಂದ ಜೀನ್‌‌‌ಗಳನ್ನು ಸಾಗಿಸುವುದಕ್ಕೆ ಹೆಮೆಟೊಪೊಯೋಟಿಕ್ ಸ್ಟೆಮ್ ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ವಾಹಕಗಳಾಗಿ ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಮೊದಲ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನ ನಿರ್ವಹಿಸಿದ. ಇದು ಪ್ರಪಂಚದಲ್ಲೇ ಪ್ರಥಮವಾದುದು. 2002ರಲ್ಲಿ ಈ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಅಡೆನಸಿನ್ ಡಿಅಮಿನೇಸ್-ಕೊರತೆ (SCID) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಮೊದಲ ಯಶಸ್ವೀ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ ಬಳಸಲಾಯಿತು. SCID (ಸೀವಿಯರ್ ಕಂಬೈನ್ಡ್ ಇಮ್ಯೂನ್ ಡಿಫೀಸಿಯೆನ್ಸಿ ಅಥವಾ "ಬಬಲ್ ಬಾಯ್" ಕಾಯಿಲೆ) ಇರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ, 2000 ಮತ್ತು 2002ರಲ್ಲಿ ಹಲವಾರು ಕೇಂದ್ರಗಳಲ್ಲಿ ಮಾಡಿದ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಯಶಸ್ವಿಯಾದವು. ಆದರೆ ಪ್ಯಾರಿಸ್ ಕೇಂದ್ರದ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ ಹತ್ತು ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಒಂದು ಮಗುವಿನಲ್ಲಿ ರಕ್ತಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ನಂತ ಸ್ಥಿತಿ ಉಂಟಾದಾಗ ಈ ಕ್ರಮವನ್ನು ಪ್ರಶ್ನಿಸಲಾಯಿತು. ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಪ್ರಯೋಗಗಳು 2002ರಲ್ಲಿ ತಾತ್ಕಾಲಿಕವಾಗಿ ಸ್ಥಗಿತಗೊಳಿಸಲಾಯಿತು, ಆದರೆ ಅಮೇರಿಕಾ ಸಂಯುಕ್ತ ಸಂಸ್ಥಾನ, ಯುನೈಟೆಡ್ ಕಿಂಗ್ಡಮ್, ಫ್ರಾನ್ಸ್, ಇಟಲಿ ಮತ್ತು ಜರ್ಮನಿಯಲ್ಲಿ ಶಿಷ್ಟಾಚಾರದ ನಿಯಂತ್ರಿತ ಪರಾಮರ್ಶೆ ನಂತರ ಇದು ಪುನಾರಂಭಗೊಂಡಿತು.^[6]

1993ರಲ್ಲಿ ಆಂಡ್ರಿವ್ ಗೋಬಿಯ ಹುಟ್ಟುವಾಗಲೇ ಸೀವಿಯರ್ ಕಂಬೈನ್ಡ್ ಇಮ್ಯೂನೊಡಿಫೀಶಿಯೆನ್ಸಿ (SCID) ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದನು. ಜೀನ್‌ಗಳ ಪರೀಕ್ಷೆಯಲ್ಲಿ ಹುಟ್ಟುವುದಕ್ಕಿಂತ ಮೊದಲೇ ಅವನು SCID ಹೊಂದಿರುವುದನ್ನು ತೋರಿಸಿತು. ಹುಟ್ಟಿದ ನಂತರ ಆಕರಕೋಶ ಹೊಂದಿರುವ ಆಂಡ್ರಿವ್‌ನ ಪ್ಲಸೆಂಟಾ ಮತ್ತು ಹೊಕ್ಕುಳಬಳ್ಳಿಯಿಂದ ರಕ್ತವನ್ನು ತಗೆದುಹಾಕಲಾಯಿತು. ADAಗೆ ಸಂಕೇತ ನೀಡುವ ಆಲೀಲ್(ಜೀನುಗಳ ಜೋಡಿ)ಯನ್ನು ಪಡೆದು ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌‌ ಒಳಗೆ ಸೇರಿಸಲಾಯಿತು. ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌‌ ಮತ್ತು ಆಕರಕೋಶ(ಸ್ಟೆಮ್ ಸೆಲ್) ಮಿಶ್ರಮಾಡಿದ ನಂತರ ಅವುಗಳು ಜೀನ್ಅನ್ನು ಆಕರಕೋಶದ ವರ್ಣತಂತುಗಳಿಗೆ ಸೇರಿಸಿದವು. ಕ್ರಿಯೆನಡೆಸುವ ADA ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಆಕರಕೋಶಗಳನ್ನು ಆಂಡ್ರಿವ್‌ನ ರಕ್ತ ಪರಿಚಲನೆ ವ್ಯವಸ್ಥೆಗೆ ಒಂದು ರಕ್ತನಾಳದ ಮ‌ೂಲಕ ಸೇರಿಸಲಾಯಿತು. ADA ಕಿಣ್ವದ ಚುಚ್ಚುಮದ್ದುಗಳನ್ನೂ ವಾರಕ್ಕೊಮ್ಮೆ ನೀಡಲಾಯಿತು. ಆಕರಕೋಶಗಳಿಂದ ಉತ್ಪತ್ತಿಯಾದ T-ಜೀವಕೋಶಗಳು (ಬಿಳಿರಕ್ತಕಣಗಳು) ನಾಲ್ಕು ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ADA ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ADA ಕಿಣ್ವಗಳನ್ನು ನಿರ್ಮಿಸಿದವು. ನಾಲ್ಕು ವರ್ಷಗಳ ನಂತರ ಹೆಚ್ಚಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಬೇಕಾಯಿತು.

2003

2003ರಲ್ಲಿ ಲಾಸ್ ಏಂಜಲೀಸ್‌ನ ಕ್ಯಾಲಿಫೋರ್ನಿಯಾ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದ ಒಂದು ಸಂಶೋಧನಾ ತಂಡವು, ಪಾಲಿಎತಿಲೀನ್ ಗ್ಲೈಕೋಲ್ (PEG) ಎಂಬ ಒಂದು ಪಾಲಿಮರ್‌ನಿಂದ ಆವರಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ಲೈಪೋಸೋಮ್‌ಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಮಿದುಳಿಗೆ ಜೀನ್‌‌ಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸಿತು. ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಮಿದುಳಿಗೆ ಸಾಗಿಸುವುದು ಗಮನಾರ್ಹವಾದ ಸಾಧನೆಯಾಗಿದೆ ಏಕೆಂದರೆ ರಕ್ತ-ಮಿದುಳಿನ ತಡೆಯನ್ನು ಭೇದಿಸಲು ವೈರಸ್ ವಾಹಕಗಳು ತುಂಬಾ ದೊಡ್ಡದಾಗಿರುತ್ತವೆ. ಈ ವಿಧಾನವು ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ಸ್ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಉತ್ತಮವಾಗಿದೆ. NewScientist.com ನಲ್ಲಿ ಅಂಡರ್‌ಕವರ್‌ ಜೀನ್ಸ್‌ ಸ್ಲಿಪ್ ಇನ್ಟು ದ ಬ್ರೈನ್ (ಮಾರ್ಚ್ 20, 2003)ಅನ್ನು ಗಮನಿಸಿ.

RNA ಮಧ್ಯಪ್ರವೇಶ ಅಥವಾ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುವ ವಿಧಾನಗಳು ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್‌ನ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಒಂದು ಹೊಸ ಕ್ರಮವಾಗಿವೆ. ಜೀವಕೋಶಗಳಿಂದ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪ್ರಕಾರದ RNAಅನ್ನು ಭೇದಿಸಲು ಎರಡು-ತಂತುಗಳಿರುವ RNAಯ ಸಣ್ಣ ಭಾಗಗಳನ್ನು (ಸಣ್ಣ ಮಧ್ಯಪ್ರವೇಶಿಸುವ RNAಗಳು ಅಥವಾ siRNAಗಳು) ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ದೋಷಪೂರಿತ ಜೀನ್‌‌ನಿಂದ ನಕಲು ಮಾಡಿದ RNAಗೆ ಸರಿಹೊಂದುವಂತಹ siRNAಅನ್ನು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಿದರೆ ಜೀನ್‌ನ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಉತ್ಪತ್ತಿಯು ಉಂಟಾಗುವುದಿಲ್ಲ. NewScientist.com ನಲ್ಲಿ ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ ಮೆ ಸ್ವಿಚ್ ಆಫ್ ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ಸ್ (ಮಾರ್ಚ್ 13, 2003)ಅನ್ನು ಗಮನಿಸಿ.

2006

ನ್ಯಾಶನಲ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್‌ನಲ್ಲಿನ (ಮೇರಿಲ್ಯಾಂಡ್‌ನ ಬೆತೆಸ್ದಾ) ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಎರಡು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಹಂತಕ T ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಸ್ಥಾನಾಂತರ-ಮೆಲನೋಮಕ್ಕೆ(ಚರ್ಮದ ಕೋಶಗಳ ಗಂತಿ) ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿದ್ದಾರೆ, ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ದಾಳಿ ಮಾಡಲು ಇವುಗಳನ್ನು ವಂಶವಾಹಿ ವಿಧಾನಗಳ ಮೂಲಕ ಮರುಗುರಿಗೆ ಒಳಪಡಿಸಲಾಗಿತ್ತು. ಇದು ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವುದರಲ್ಲಿ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಎಂದು ಮೊದಲು ತೋರಿಸಿಕೊಟ್ಟ ಅಧ್ಯಯನವಾಗಿದೆ.^[7]

2006ರ ಮಾರ್ಚ‌್‌ನಲ್ಲಿ ಅಂತರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳ ತಂಡವೊಂದು, ಅಸ್ಥಿಮಜ್ಜೆಯ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಎರಡು ಪ್ರೌಢವಯಸ್ಕ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ನೀಡಿದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿದೆಯೆಂದು ಘೋಷಿಸಿತು. ನೇಚರ್ ಮೆಡಿಸಿನ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ಈ ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು, ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಅಸ್ಥಿಮಜ್ಜೆ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸಬಹುದು ಎಂಬುದನ್ನು ತೋರಿಸಿಕೊಟ್ಟ ಮೊದಲ ಅಧ್ಯಯನ ಎಂದು ಹೇಳಲಾಗಿದೆ.^[8]

2006ರ ಮೇನಲ್ಲಿ ಇಟಲಿಯ ಮಿಲನ್‌ನ ಸ್ಯಾನ್ ರಫೆಲೆ ಟೆಲಿತಾನ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಫಾರ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯಲ್ಲಿನ (HSR-TIGET) ಡಾ. ಲುಯಿಗಿ ನಾಲ್ದಿನಿ ಮತ್ತು ಡಾ. ಬ್ರಿಯಾನ್ ಬ್ರೌನ್‌ ಮಾರ್ಗದರ್ಶನದ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳ ಒಂದು ತಂಡವು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿನ ಒಂದು ಪ್ರಮುಖ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ವರದಿ ಮಾಡಿತು, ಈ ಪ್ರಗತಿಯಲ್ಲಿ ಅವರು ಹೊಸದಾಗಿ ನೀಡಿದ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ನಿರಾಕರಿಸುವುದರಿಂದ ಅದನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟುವಂತಹ ಮಾರ್ಗವನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದರು.^[9] ಅಂಗಗಳ ಕಸಿಮಾಡುವಿಕೆಯಂತೆ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ‌ೂ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಕ ನಿರಾಕರಣೆಯ ತೊಂದರೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿತ್ತು. ಇಂದಿನವರೆಗೆ, 'ಸಾಮಾನ್ಯ' ಜೀನ್ ಪೂರೈಕೆ ಕಷ್ಟಕರವಾಗಿತ್ತು.ಏಕೆಂದರೆ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ಆ ಹೊಸ ಜೀನ್ಅನ್ನು ಪರಕೀಯ ಎಂದು ಗುರುತಿಸಿ, ಅದನ್ನು ಸಾಗಿಸುವ ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ನಿರಾಕರಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ಸಮಸ್ಯೆಯನ್ನು ಪರಿಹರಿಸಲು HSR-TIGET ತಂಡವು ಸೂಕ್ಷ್ಮRNA ಎಂದು ಹೆಸರಾದ ಕಣಗಳಿಂದ ನಿಯಂತ್ರಿಸಲ್ಪಡುವ ಜೀನ್‌ಗಳ ಹೊಸದಾದ ತೆರೆದ ಜಾಲವೊಂದನ್ನು ಬಳಸಿತು. ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ಜೀವಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಅವುಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್‌ನ ಗುರುತಿಸುವಿಕೆಯನ್ನು ಸ್ಥಗಿತಗೊಳಿಸಲು ಹಾಗೂ ಜೀನ್ ಪತ್ತೆಯಾಗಿ ನಾಶವಾಗುವುದನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಸೂಕ್ಷ್ಮRNAಯ ಈ ಸಹಜ ಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಬಳಸಬಹುದಿತ್ತು ಎಂದು ಡಾ. ನಾಲ್ದಿನಿ ತಂಡವು ತೀರ್ಮಾನಿಸಿತು. ಸಂಶೋಧಕರು ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ಜೀವಕೋಶ ಸೂಕ್ಷ್ಮRNA ಗುರಿಯ ಅನುಕ್ರಮವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ಇಲಿಗೆ ಚುಚ್ಚುಮದ್ದಿನಲ್ಲಿ ನೀಡಿದರು. ಸೂಕ್ಷ್ಮRNAಅನ್ನು ಹೊಂದಿರದ ಗುರಿ ಅನುಕ್ರಮದ ವಾಹಕಗಳನ್ನು ಬಳಸಿದಾಗ ಕಂಡುಬಂದಂತೆ ಅದ್ಭುತ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಇಲಿಯು ಆ ಜೀನ್ಅನ್ನು ನಿರಾಕರಿಸಲಿಲ್ಲ. ಈ ಕಾರ್ಯವು ಹೀಮೋಫಿಲಿಯ(ರಕ್ತದ ಕಾಯಿಲೆ) ಮತ್ತು ಇತರ ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ಗುಣಪಡಿಸುವುದರ ಮೇಲೆ ಪ್ರಮುಖ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಬೀರಿತು.

2006ರ ನವೆಂಬರ್‌ನಲ್ಲಿ ಪೆನ್ಸಿಲ್ವೇನಿಯ ಸ್ಕೂಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದ ಸಂಶೋಧಕರು ಜೀನ್‌ಆಧಾರಿತ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಾಚಿಕಿತ್ಸೆ VRX496 ಬಗ್ಗೆ ವಿವರಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮಾನವ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಾಚಿಕಿತ್ಸೆ ಕೊರತೆಯ ವೈರಸ್‌ (HIV)ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವುದಕ್ಕಾಗಿ HIV ಹೊದಿಕೆಯ ವಿರುದ್ಧ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಜೀನ್‌ಅನ್ನು ನೀಡಲು ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ವಾಹಕವನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ. ಹಂತ I ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಎರಡು ಆಂಟಿರಿಟ್ರೊವೈರಸ್ ಔಷಧ ಕ್ರಮಗಳಿಗೆ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸದ ತೀವ್ರ HIV ಸೋಂಕನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಐದು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ, ಆನುವಂಶಿಕವಾಗಿ ರೂಪಾಂತರಿಸಿದ ಆಟೊಲೋಗಸ್ CD4 T ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು VRX496 ಒಂದಿಗೆ ಒಮ್ಮೆ ನೀಡಿದಾಗ ಅದು ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿತ್ತು ಮತ್ತು ಸಹನೀಯವಾಗಿತ್ತು. ಎಲ್ಲಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ವೈರಸ್ ಪ್ರಮಾಣವು ಸ್ಥಿರವಾಗಿತ್ತು ಅಥವಾ ಕಡಿಮೆಯಾಯಿತು, ಐವರ ಪೈಕಿ ನಾಲ್ಕು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ CD4 T ಜೀವಕೋಶಗಳ ಸಂಖ್ಯೆಯು ಹಾಗೆಯೇ ಉಳಿಯಿತು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಾಯಿತು. ಇದರ ಜತೆಗೆ,ಎಲ್ಲಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ HIV ಪ್ರತಿಕಾರಕ ಜನಕಗಳ ಮತ್ತು ಇತರ ರೋಗಕಾರಕಗಳ ವಿರುದ್ಧದ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣೆಯು ಸ್ಥಿರವಾಗಿತ್ತು ಅಥವಾ ಹೆಚ್ಚಾಯಿತು. ಯಾವುದೇ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಮಾನವ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಮಾಡುವುದಕ್ಕೆ ಅನುಮೋದಿತ U.S. ಆಹಾರ ಮತ್ತು ಔಷಧಿ ಆಡಳಿತ ನಿರ್ವಹಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ಈ ಪ್ರಯೋಗವು ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ವಾಹಕಗಳ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡಿದ ಮೊದಲನೆ ಪ್ರಯೋಗವಾಗಿದೆ.^[10] ಈಗ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಲ್ಲಿರುವ ಹಂತ I/II ಪ್ರಯೋಗಗಳ ಮಾಹಿತಿಗಳನ್ನು 2009ರ CROI ಪ್ರಸ್ತುತಪಡಿಸಿದೆ.^[11]

2007

2007ರ ಮೇ 1ರಲ್ಲಿ ಮ‌ೂರ್‌ಫೀಲ್ಡ್ಸ್ ಐ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್ ಮತ್ತು ಯ‌ೂನಿವರ್ಸಿಟಿ ಕಾಲೇಜ್ ಲಂಡನ್‌ನ ನೇತ್ರಾಲಯ ಸಂಸ್ಥೆಯು ಆನುವಂಶಿಕ ಅಕ್ಷಿಪಟಲದ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಪ್ರಪಂಚದಲ್ಲೇ ಮೊದಲ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರಕಟಿಸಿತು. ಮೊದಲ ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ರಾಬರ್ಟ್ ಜಾನ್ಸನ್ ಎಂಬ ಹೆಸರಿನ 23 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನ ಬ್ರಿಟಿಷ್ ಪುರುಷನ ಮೇಲೆ 2007ರ ಆರಂಭದಲ್ಲಿ ಕೈಗೊಳ್ಳಲಾಯಿತು.^[12] ಲೆಬೆರ್ಸ್ ಕಾಂಜೆನಿಟಲ್ ಅಮರೋಸಿಸ್ RPE65 ಜೀನ್‌‌ನ ನವವಿಕೃತಿಯಿಂದಾಗಿ ಬರುವ ಆನುವಂಶಿಕ ಕುರುಡು ಕಾಯಿಲೆಯಾಗಿದೆ. ಮ‌ೂರ್‌ಫೀಲ್ಡ್ಸ್/UCL ಪ್ರಯೋಗದ ಫಲಿತಾಂಶವು ನ್ಯೂ ಇಂಗ್ಲೆಂಡ್ ಜರ್ನಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್‌ನಲ್ಲಿ 2008ರ ಎಪ್ರಿಲ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾಯಿತು. ಅವರು RPE65 ಜೀನ್ಅನ್ನು ಕೊಂಡೊಯ್ಯುವ ಅಡೆನೊ ಸಂಬಂಧಿತ ವೈರಸ್‌ (AAV) ಪುನಃಸಂಯೋಜಿತವನ್ನು ಅಕ್ಷಿಪಟಲದಲ್ಲಿ ನೀಡುವ ಸುರಕ್ಷತೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಸಂಶೋಧಿಸಿದರು ಹಾಗೂ ಹೆಚ್ಚಿನ ಕಣ್ಣಿನ ತೊಂದರೆ ಇರುವವರಲ್ಲಿ ಯಾವುದೇ ಅಡ್ಡ-ಪರಿಣಾಮಗಳಿಲ್ಲದೆ ಗುಣಾತ್ಮಕ ಫಲಿತಾಂಶವನ್ನೂ ಪಡೆದರು.^[13]

2009

ವಾಶಿಂಗ್ಟನ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯ ಮತ್ತು ಫ್ಲೋರಿಡಾ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದ ಸಂಶೋಧಕರು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಅಳಿಲಿನಂತಹ ಚರ್ಮವಿರುವ ಮಂಗಗಳಿಗೆ ತ್ರಿವರ್ಣ ದೃಷ್ಟಿಯನ್ನು ನೀಡಲು ಸಮರ್ಥರಾದರು ಎಂದು 2009ರ ಸೆಪ್ಟೆಂಬರ್‌ನಲ್ಲಿ ನೇಚರ್ ಪತ್ರಿಕೆಯು ವರದಿಮಾಡಿತು, ಇದು ಮಾನವರ ಬಣ್ಣಗುರುಡು ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವುದಕ್ಕೆ ಒಂದು ಆಶಾದಾಯಕ ಪೂರ್ವಸೂಚಕವಾಗಿದೆ.^[14] ಲೋಪವಿರುವ ಕಿಣ್ವದಲ್ಲಿ ಜೀನ್‌ ನೀಡಲು HIVಯಿಂದ ಪಡೆದ ವಾಹಕವನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಅಡ್ರೆನೊಲ್ಯುಕೊಡಿಸ್ಟ್ರೊಫಿ ಎಂಬ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಮಿದುಳು ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸುವಲ್ಲಿ ಸಂಶೋಧಕರು ಯಶಸ್ವಿಯಾದರು ಎಂದು 2009ರ ನವೆಂಬರ್‍ನಲ್ಲಿ ಸೈನ್ಸ್ ಪತ್ರಿಕೆಯು ವರದಿಮಾಡಿತು.^[15]

• ಯಾವುದೇ ಜೀವಿಯ ಹುಟ್ಟುಗುಣವನ್ನು ಅದು ಹುಟ್ಟುವ ಮೊದಲೇ ತಿದ್ದುಪಡಿ (ಎಡಿಟ್) ಮಾಡಬಲ್ಲ ಸಾಮರ್ಥ್ಯ ಮನುಷ್ಯನಿಗೆ ಎಟಕಿದೆ. ನಿಸರ್ಗದ ಸಮತೋಲವನ್ನು ಕಾಯ್ದುಕೊಂಡ ಸೊಳ್ಳೆಯ ಗುಣಾಣುಗಳನ್ನು ನಾವು ತಿದ್ದುಪಡಿ ಮಾಡುವುದು ಸರಿಯೆ?ನಾಗೇಶ್ ಹೆಗಡೆ;29 Dec, 2016 Archived 2016-12-29 ವೇಬ್ಯಾಕ್ ಮೆಷಿನ್ ನಲ್ಲಿ.

ಸಮಸ್ಯೆಗಳು ಮತ್ತು ನಿಯಮಗಳು

ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಸುರಕ್ಷತೆಗಾಗಿ ವೈಸ್‌ಮ್ಯಾನ್ ಪ್ರತಿಬಂಧಕ ಸಿದ್ಧಾಂತವು ಪ್ರಸ್ತುತ ಚಿಂತನೆಯಲ್ಲಿ ಮೂಲಭೂತವಾಗಿದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಸೋಮ-ಟು-ಜರ್ಮ್‌ಲೈನ್ ಫೀಡ್‌ಬ್ಯಾಕ್ ಸಾಧ್ಯವಿಲ್ಲ. ವೈಸ್‌ಮ್ಯಾನ್ ಪ್ರತಿಬಂಧಕ ಸಿದ್ಧಾಂತವು ಉಲ್ಲಂಘನೆಯಾಗಬಹುದು ಎಂಬ ಕೆಲವು ಸೂಚನೆಗಳಿವೆ.^[16] ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಅಪಪ್ರಯೋಗಗೊಂಡು ವೃಷಣಗಳಿಗೆ ಹರಡಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಉದ್ದೇಶಗಳ ವಿರುದ್ಧವಾಗಿ ವಂಶವಾಹಿ ಅಂಶ ಸಾಗಿಸುವ ಜೀವಕೋಶಗಳ(ಜರ್ಮ್‌ಲೈನ್) ಮೇಲೆ ಪ್ರಭಾವಬೀರಿದರೆ ಈ ಸಿದ್ಧಾಂತ ಉಲ್ಲಂಘನೆಯಾಗುವ ಸಾಧ್ಯತೆ ಇದೆ.

ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಕೆಲವು ತೊಂದರೆಗಳೆಂದರೆ:

• ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಹೊಂದಿರುವ ಅಲ್ಪಾವಧಿಯ ಗುಣ - ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಯಾವುದೇ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಶಾಶ್ವತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಬೇಕಾದರೆ ಉದ್ಧೇಶಿತ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಸೇರಿಸಿದ ಚಿಕಿತ್ಸಕ DNA ಕ್ರಿಯಾಶೀಲವಾಗಿ ಉಳಿಯಬೇಕು ಹಾಗೂ ಚಿಕತ್ಸಕ DNAಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಜೀವಕೋಶಗಳು ದೀರ್ಘಕಾಲ ಸ್ಥಿರವಾಗಿರಬೇಕು. ಜೀನೋಮ್‌ನೊಳಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸಕ DNAಅನ್ನು ಸಂಯೋಜಿಸುವ ತೊಂದರೆಗಳು ಹಾಗೂ ಅನೇಕ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಶೀಘ್ರವಾಗಿ ವಿಭಜನೆಯಾಗುವ ಗುಣವು ಯಾವುದೇ ದೀರ್ಘಕಾಲದ ಪ್ರಯೋಜನಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸದ ಹಾಗೆ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟುತ್ತವೆ. ರೋಗಿಗಳು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಹಲವಾರು ಸುತ್ತುಗಳಿಗೆ ಒಳಗಾಗಬೇಕಾಗುತ್ತದೆ.
• ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ - ಮಾನವನ ಅಂಗಾಂಶಗಳಿಗೆ ಯಾವುದೇ ಪರಕೀಯ ವಸ್ತು ಸೇರಿದಾಗ, ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯು ಆ ಅತಿಕ್ರಮಿಯ ವಿರುದ್ಧ ಹೋರಾಡಲು ರೂಪುಗೊಂಡಿದೆ. ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯನ್ನು ಉತ್ತೇಜಿಸುವ ಅಪಾಯದಿಂದ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪರಿಣಾಮವು ಕಡಿಮೆಯಾಗುವ ಸಂಭವ ಸದಾ ಇರುತ್ತದೆ. ಮುಂಚೆ ಕಂಡಂಬಂದಂತೆ ಅತಿಕ್ರಮಿಗಳ ವಿರುದ್ಧದ ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ವರ್ಧಿಸಿದ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪುನರಾವರ್ತಿಸಲು ತೊಂದರೆಯನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತದೆ.
• ವೈರಸ್ ವಾಹಕಗಳ ಸಮಸ್ಯೆ – ಹೆಚ್ಚಿನ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ ಆಯ್ಕೆಯನ್ನು ಒಯ್ಯಲು ಬಳಸುವ ವೈರಸ್‌‌ಗಳು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ವಿವಿಧ ರೀತಿಯ ಪ್ರಬಲ ತೊಂದರೆಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತವೆ - ವಿಷಕಾರಿತ್ವ, ಪ್ರತಿರಕ್ಷಣ ಮತ್ತು ಉರಿಯ‌ೂತದ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳು ಹಾಗೂ ಜೀನ್‌ ನಿಯಂತ್ರಣ ಮತ್ತು ಗುರಿಯಿಡುವ ಸಮಸ್ಯೆಗಳು. ವೈರಸ್ ವಾಹಕವನ್ನು ಒಮ್ಮೆ ರೋಗಿಗೆ ಸೇರಿಸಿದ ನಂತರ ಅವು ಪುನಃಚೇತರಿಸಿಕೊಂಡು ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಕಾರಣವಾದರೆ ಎಂಬ ಭಯ ಯಾವಾಗಲೂ ಇರುತ್ತದೆ.
• ಬಹುಜೀನ್‌ ಕಾಯಿಲೆಗಳು – ಒಂದು ಜೀನ್‌‌ನ ವಿಕೃತಿಯಿಂದ ಉಂಟಾಗುವ ಸ್ಥಿತಿ ಅಥವಾ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಗೆ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಬಹುಪ್ರಯೋಜನಕಾರಿ. ದುರದೃಷ್ಟವಶಾತ್ ಹೃದಯ ಸಂಬಂಧಿ ಕಾಯಿಲೆ, ಅಧಿಕ ರಕ್ತದೊತ್ತಡ, ಆಲ್ಜೈಮರ್‌ನ ಕಾಯಿಲೆ, ಸಂಧಿವಾತ ಮತ್ತು ಮಧುಮೇಹ ಮೊದಲಾದ ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಬರುವ ಕಾಯಿಲೆಗಳು ಅನೇಕ ಜೀನ್‌ಗಳಲ್ಲಿ ವ್ಯತ್ಯಾಸಗಳುಂಟಾಗುವ ಒಟ್ಟು ಪರಿಣಾಮಗಳಿಂದಾಗಿ ಬರುತ್ತವೆ‌‌. ಇಂತಹ ಬಹುಜೀನ್‌ ಅಥವಾ ಬಹುಅಂಶಗಳಿಂದ ಬರುವ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಗೆ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ಗುಣಪಡಿಸುವುದು ಬಲುಕಷ್ಟ.
• ಗೆಡ್ಡೆ ಹುಟ್ಟುವ ಸಂಭವ (ಇನ್ಸರ್ಶನಲ್ ಮ್ಯುಟಾಜೆನಸಿಸ್) - DNAಅನ್ನು ಜೀನೋಮ್‌‌ನ ತಪ್ಪಾದ ಜಾಗದಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿಸಿದರೆ, ಉದಾಹರಣೆಗೆ ಗೆಡ್ಡೆ ನಿರೋಧಕ ಜೀನ್‌, ಗೆಡ್ಡೆಯ ರಚನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗಬಹುದು. X-ಲಿಂಕ್ಡ್ ಸೀವಿಯರ್ ಕಂಬೈನ್ಡ್ ಇಮ್ಯೂನೊಡಿಫೀಸಿಯೆನ್ಸಿ (X-SCID) ರೋಗಿಗಳ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಇದು ಕಂಡುಬಂದಿದೆ, ಈ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ರಿಟ್ರೊವೈರಸ್‌ ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಹೆಮೆಟೊಪೊಯಟಿಕ್ ಆಕರಕೋಶಗಳನ್ನು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಜೀನ್‌ನೊಂದಿಗೆ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಡಕ್ಷನ್(ವಂಶವಾಹಿ ಅಂಶ ವರ್ಗಾಯಿಸುವ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆ) ಕ್ರಿಯೆಗೊಳಪಡಿಸಿದಾಗ 20ರಲ್ಲಿ 3 ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ T ಜೀವಕೋಶ ರಕ್ತಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಉಂಟಾಯಿತು.^[17]

ಜೆಸ್ಸೆ ಗೆಲ್ಸಿಂಗರ್ ಸೇರಿದಂತೆ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ಸಾವುಗಳು ಸಂಭವಿಸಿವೆ.^[18]

ಜನಪ್ರಿಯ ಸಂಸ್ಕೃತಿಯಲ್ಲಿ

• TV ಸರಣಿ ಡಾರ್ಕ್ ಏಂಜೆಲ್‌ನಲ್ಲಿ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಮ್ಯಾಂಟಿಕೋರ್‌ನಲ್ಲಿ ಜೀವಾಂತರಗಳ(ಕೃತಕ ವಂಶವಾಹಿ ಹೊಂದಿದ) ಮತ್ತು ಅವರ ಬಾಡಿಗೆ ತಾಯಂದಿರ ಮೇಲೆ ಮಾಡಿದ ಅಭ್ಯಾಸಗಳಲ್ಲೊಂದು ಎಂದು ಪ್ರಸ್ತಾವಿಸಲಾಗಿದೆ. ಪ್ರೋಡಿಗಿ ಉಪಕಥೆಯಲ್ಲಿ ಡಾ. ಟನಾಕಾ, ಕ್ರಾಕ್/ಕೊಕೇನ್ ವ್ಯಸನಿಗೆ ಅಕಾಲದಲ್ಲಿ ಜನಿಸಿದ ಸರಿಯಾಗಿ ಬೆಳವಣಿಗೆ ಹೊಂದದ ಮಗು ಜ್ಯೂಡ್ಅನ್ನು ಸಹಜ ಶಕ್ತಿಸಾಮರ್ಥ್ಯದ ಹುಡುಗನಾಗಿ ಪರಿವರ್ತಿಸಲು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅದ್ಭುತ ಹೊಸ ರೂಪವನ್ನು ಬಳಸಿದ್ದಾನೆ.
• ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮೆಟಲ್ ಗೀರ್ ಸೋಲಿಡ್ ಎಂಬ ವೀಡಿಯೊ ಗೇಮ್‌ನಲ್ಲಿ ನಿರ್ಣಾಯಕ ಕಥೆಯ ಅಂಶವಾಗಿದೆ,ಶತ್ರು ಸೈನಿಕರ ಯುದ್ಧ ಮಾಡುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ವರ್ಧಿಸಲು ಇದನ್ನು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.
• ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಸ್ಟಾರ್ಗಟೆ ಅಟ್ಲಾಂಟಿಸ್ ಎಂಬ ವಿಜ್ಞಾನ ಆಧಾರಿತ ಸರಣಿಗಳಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖ ಪಾತ್ರವಹಿಸುತ್ತದೆ, ಇದು ಒಂದು ರೀತಿಯ ಪರಕೀಯ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವಾಗಿ ಒಬ್ಬನ ಕೆಲವು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಜೀನ್‌‌ಗಳನ್ನು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಮ‌ೂಲಕ ತಂಡದ ಸದಸ್ಯರಿಗೆ ನೀಡಬಹುದಾದರೆ ಮಾತ್ರ ಇದನ್ನು ಬಳಸಬಹುದಾಗಿತ್ತು.
• ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಜೇಮ್ಸ್ ಬಾಂಡ್‌ನ ಡೈ ಅನದರ್ ಡೇ ಚಲನಚಿತ್ರದಲ್ಲಿನ ಕಥಾವಸ್ತುವಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖ ಪಾತ್ರವಹಿಸುತ್ತದೆ.
• ಫ್ರಾಂಕ್ ಮಿಲ್ಲರ್‌ನ ಸಿನ್ ಸಿಟಿ ಯಲ್ಲಿನ ಯೆಲ್ಲೊ ಬಾಸ್ಟರ್ಡ್ ಕೂಡ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪಡೆದವನು.
• ದ ಡಾರ್ಕ್ ನೈಟ್ ಸ್ಟ್ರೈಕ್ಸ್ ಎಗೈನ್‌ನಲ್ಲಿ, ಮೊದಲ ರಾಬಿನ್, ಡಿಕ್ ಗ್ರೇಸನ್ಲೆಕ್ಸ್ ಲ್ಯೂಥರ್‌ನಿಂದ ಹಲವಾರು ವರ್ಷಗಳ ಕಾಲ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಬಲಿಪಶುವಾಗಿ ಹಾಸ್ಯಗಾರನಾಗುತ್ತಾನೆ.
• ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಪ್ರಸಕ್ತ ಕಾಲದ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ- ಕಾಲ್ಪನಿಕ ದೂರದರ್ಶನ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮ ರಿಜೆನೆಸಿಸ್‌ನಲ್ಲಿ ಸ್ಮರಣೀಯ ಮುಖ್ಯ ಪಾತ್ರವಹಿಸುತ್ತದೆ, ಇದರಲ್ಲಿ ಅನೇಕ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸಲು, ಕ್ರೀಡಾ ಸಾಧನೆಯನ್ನು ವರ್ಧಿಸಲು ಮತ್ತು ಜೀವ-ತಂತ್ರಜ್ಞಾನದ ಸಂಸ್ಥೆಗಳಿಗೆ ಅಪಾರ ಲಾಭಗಳನ್ನು ತಂದುಕೊಡಲು ಇದನ್ನು ಬಳಸಲಾಗಿದೆ. (ಉದಾ. ಗುರುತಿಸಲಾಗದ ಸಾಧನೆ -ವರ್ಧಕ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಒಂದು ಪಾತ್ರವು ತನ್ನ ಮೇಲೆಯೇ ಬಳಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ, ಹಕ್ಕುಸ್ವಾಮ್ಯ ಉಲ್ಲಂಘನೆಯನ್ನು ತಡೆಯುವುದಕ್ಕಾಗಿ ಈ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹಾನಿಕರವಲ್ಲವೆಂದು ಪರೀಕ್ಷಿಸಿದ ಮ‌ೂಲದಿಂದ ರೂಪಾಂತರಿಸಿದಾಗ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ದೋಷವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಿತು.)
• ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಐ ಆಮ್ ಲೆಜೆಂಡ್ ಚಲನಚಿತ್ರದ ಕಥಾವಸ್ತುವಿನ ಮ‌ೂಲವಾಗಿದೆ.
• ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಬಯೋಶಾಕ್ ಆಟದ ಪ್ರಮುಖ ವಿಷಯವಾಗಿದೆ, ಇದರಲ್ಲಿ ಪ್ಲಾಸ್ಮಿಡ್‌ಗಳು ಮತ್ತು [ಜೀನ್‌] ಸ್ಪ್ಲೈಸರ್‌ಗಳು ಆಟದ ಅಂಶಗಳಾಗಿವೆ.
• ಮೈಕೆಲ್ ಕ್ರಿಕ್ಟಾನ್‌ನ ಮುಂದಿನ ಪುಸ್ತಕದಲ್ಲಿ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪ್ರಯೋಗ ಮಾಡುವ ಕಾಲ್ಪನಿಕ ಜೈವಿಕತಂತ್ರಜ್ಞಾನ ಕಂಪೆನಿಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಕಥೆಯನ್ನು ಬಿಚ್ಚಿಡುತ್ತದೆ.
• ದೂರದರ್ಶನ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮ ಅಲಿಯಾಸ್‌ನಲ್ಲಿ ಆಣ್ವಿಕ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿನ ಅದ್ಭುತ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಆವಿಷ್ಕರಿಸಲಾಗಿದೆ, ಇದರಲ್ಲಿ ಬೇರೊಬ್ಬನನ್ನು ಹೋಲುವಂತೆ ರೋಗಿಯ ದೇಹವನ್ನು ಪುನರ್ರೂಪಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ನಾಯಕಿಸಿಡ್ನಿ ಬ್ರಿಸ್ಟೊಳ ಪ್ರಾಣಸ್ನೇಹಿತೆ ರಹಸ್ಯವಾಗಿ ಹತ್ಯೆಯಾಗುತ್ತಾಳೆ ಹಾಗೂ ಅವಳ "ದ್ವಿಪಾತ್ರ"ವು ಅವಳ ಸ್ಥಾನಕ್ಕೆ ಪುನಃಪ್ರವೇಶ ಪಡೆಯುತ್ತದೆ.
• ಮೆಟ್ರಾಯ್ಡ್ ಪ್ರೈಮ್ ವೀಡಿಯೊ ಗೇಮ್‌ನಲ್ಲಿ ಸ್ಪೇಸ್ ಪೈರೇಟ್ಸ್, ಎಲಿಟ್ ಪೈರೇಟ್ ಅನ್ನು ಸೃಷ್ಟಿಸಲು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ.

ಇದನ್ನೂ ಗಮನಿಸಿ

• ಗ್ರಹಿಕೆ-ಪ್ರತಿರೋಧಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆ
• DNA
• ವಂಶವಾಹಿ ವಿಜ್ಞಾನ
• ಮುನ್ಸೂಚಕ ಔಷಧ
• ಸಂಪೂರ್ಣ ಜೀನೋಮ್‌ ಅನುಕ್ರಮ
• ಜೀವಿತಾವಧಿ ವಿಸ್ತರಣೆ
• ಜೀವಿತಾವಧಿ ವಿಸ್ತರಣೆ ಸಂಬಂಧಿತ ವಿಷಯಗಳ ಪಟ್ಟಿ
• ತಂತ್ರಜ್ಞಾನ ನಿರ್ಧರಿಸುವಿಕೆ
• ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಜೀನ್‌ ಅಳವಡಿಸುವಿಕೆ
• ಔಷಧೀಯ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ

ಆಕರಗಳು

1. ಹ್ಯೂಮನ್ ಜೀನೋಮ್‌ ಪ್ರಾಜೆಕ್ಟ್ ಇನ್ಫಾರ್ಮೇಶನ್: ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ
2. Durai S, Mani M, Kandavelou K, Wu J, Porteus MH, Chandrasegaran S (2005). "Zinc finger nucleases: custom-designed molecular scissors for genome engineering of plant and mammalian cells". Nucleic Acids Res. 33 (18): 5978–90. doi:10.1093/nar/gki912. PMC 1270952. PMID 16251401.{{cite journal}}: CS1 maint: multiple names: authors list (link)
3. "ದ ಪ್ರೊಸೆಸ್ ಆಫ್ ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ." ಆಲ್ಟರ್ನೇಟ್ ಹೀಲ್ಸ್. 2006 ಮೇ 8. ಆಲ್ಟರ್ನೇಟ್ ಮೆಡಿಸಿನ್, ವೆಬ್. 2009ರ ನವೆಂಬರ್ 23.
4. "ದ ಪ್ರಾಸೆಸ್ ಆಫ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ." ಆಲ್ಟರ್ನೇಟ್ ಹೀಲ್ಸ್. 2006ರ ಮೇ 8. ಆಲ್ಟರ್ನೇಟ್ ಮೆಡಿಸಿನ್, ವೆಬ್. 2009ರ ನವೆಂಬರ್ 23.
5. ಹಾರ್ವುಡ್, ಅಡ್ರಿಯನ್ J. ಪ್ರೋಟೊಕಾಲ್ಸ್ ಫಾರ್ ಜೀನ್‌ ಅನಾಲಿಸಿಸ್. 1ನೇ. 31. ಟೊಟೋವಸ ನ್ಯೂಜೆರ್ಸಿ: ಹ್ಯೂಮನ್ ಪ್ರೆಸ್, 1994. ಮುದ್ರಣ
6. Cavazzana-Calvo M, Thrasher A, Mavilio F (2004). "The future of gene therapy". Nature. 427 (6977): 779–81. doi:10.1038/427779a. PMID 14985734. {{cite journal}}: Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
7. Morgan RA, Dudley ME, Wunderlich JR; et al. (2006). "Cancer regression in patients after transfer of genetically engineered lymphocytes". Science. 314 (5796): 126–9. doi:10.1126/science.1129003. PMC 2267026. PMID 16946036. {{cite journal}}: Explicit use of et al. in: |author= (help); Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
8. Ott MG, Schmidt M, Schwarzwaelder K; et al. (2006). "Correction of X-linked chronic granulomatous disease by gene therapy, augmented by insertional activation of MDS1-EVI1, PRDM16 or SETBP1". Nat Med. 12 (4): 401–9. doi:10.1038/nm1393. PMID 16582916. {{cite journal}}: Explicit use of et al. in: |author= (help); Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
9. Brown BD, Venneri MA, Zingale A, Sergi Sergi L, Naldini L (2006). "Endogenous microRNA regulation suppresses transgene expression in hematopoietic lineages and enables stable gene transfer". Nat Med. 12 (5): 585–91. doi:10.1038/nm1398. PMID 16633348. {{cite journal}}: Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
10. Levine BL, Humeau LM, Boyer J; et al. (2006). "Gene transfer in humans using a conditionally replicating lentiviral vector". Proc Natl Acad Sci U S A. 103 (46): 17372–7. doi:10.1073/pnas.0608138103. PMC 1635018. PMID 17090675. {{cite journal}}: Explicit use of et al. in: |author= (help); Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
11. "Penn Medicine presents HIV gene therapy trial data at CROI 2009". EurekAlert!. Archived from the original on 2012-08-25. Retrieved 2009-11-19.
12. BBC NEWS | ಹೆಲ್ತ್| ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ ಫರ್ಸ್ಟ್ ಫಾರ್ ಪೂರ್ ಸೈಟ್
13. Maguire AM, Simonelli F, Pierce EA; et al. (2008). "Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis". N Engl J Med. 358 (21): 2240–8. doi:10.1056/NEJMoa0802315. PMID 18441370. Archived from the original on 2009-08-02. Retrieved 2010-03-22. {{cite journal}}: Explicit use of et al. in: |author= (help); Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
14. http://www.nature.com/news/2009/090916/full/news.2009.921.html
15. "ಆರ್ಕೈವ್ ನಕಲು". Archived from the original on 2009-11-09. Retrieved 2010-03-22.
16. Korthof G. "The implications of Steele's soma-to-germline feedback for human gene therapy".
17. Woods NB, Bottero V, Schmidt M, von Kalle C, Verma IM (2006). "Gene therapy: therapeutic gene causing lymphoma". Nature. 440 (7088): 1123. doi:10.1038/4401123a. PMID 16641981. {{cite journal}}: Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
    Thrasher AJ, Gaspar HB, Baum C; et al. (2006). "Gene therapy: X-SCID transgene leukaemogenicity". Nature. 443 (7109): E5–6, discussion E6–7. doi:10.1038/nature05219. PMID 16988659. {{cite journal}}: Explicit use of et al. in: |author= (help); Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
18. http://www.ornl.gov/sci/techresources/Human_Genome/medicine/genetherapy.shtml#status

• ಟಿಂಕೊವ್, S., ಬೆಕರೆಡ್ಜಿಯಾನ್, R., ವಿಂಟರ್, G., ಕೊಯಸ್ಟರ್, C., ಪಾಲಿಪ್ಲೆಕ್ಸ್-ಕಾಂಜುಗೇಟೆಡ್ ಮೈಕ್ರೊಬಬಲ್ಸ್ ಫಾರ್ ಎನ್ಹಾನ್ಸ್ಡ್ ಅಲ್ಟ್ರಾಸೌಂಡ್ ಟಾರ್ಗೆಟೆಡ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ, 2008 AAPS ಆನ್ವಲ್ ಮೀಟಿಂಗ್ ಆಂಡ್ ಎಕ್ಸ್‌ಪೊಸಿಶನ್, 16-20 ನವೆಂಬರ್, ಜಾರ್ಜಿಯ ವರ್ಲ್ಡ್ ಕಾಂಗ್ರೆಸ್ ಸೆಂಟರ್, ಅಟ್ಲಾಂಟ, GA, USA, (http://www.aapsj.org/abstracts/AM_2008/AAPS2008-000838.PDF)
• Gardlík R, Pálffy R, Hodosy J, Lukács J, Turna J, Celec P (2005). "Vectors and delivery systems in gene therapy". Med Sci Monit. 11 (4): RA110–21. PMID 15795707. {{cite journal}}: Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
• Staff (November 18, 2005). "Gene Therapy" (FAQ). Human Genome Project Information. Oak Ridge National Laboratory. Retrieved 2006-05-28.

• Salmons B, Günzburg WH (1993). "Targeting of retroviral vectors for gene therapy". Hum Gene Ther. 4 (2): 129–41. doi:10.1089/hum.1993.4.2-129. PMID 8494923. {{cite journal}}: Unknown parameter |month= ignored (help)
• Baum C, Düllmann J, Li Z; et al. (2003). "Side effects of retroviral gene transfer into hematopoietic stem cells". Blood. 101 (6): 2099–114. doi:10.1182/blood-2002-07-2314. PMID 12511419. {{cite journal}}: Explicit use of et al. in: |author= (help); Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
• Horn PA, Morris JC, Neff T, Kiem HP (2004). "Stem cell gene transfer—efficacy and safety in large animal studies". Mol. Ther. 10 (3): 417–31. doi:10.1016/j.ymthe.2004.05.017. PMID 15336643. {{cite journal}}: Unknown parameter |month= ignored (help)CS1 maint: multiple names: authors list (link)
• Wang, Hongjie (2005). "A capsid-modified helper-dependent adenovirus vector containing the beta-globin locus control region displays a nonrandom integration pattern and allows stable, erythroid-specific gene expression". Journal of Virology. 79 (17): 10999–1013. doi:10.1128/JVI.79.17.10999-11013.2005. PMC 1193620. PMID 16103151. {{cite journal}}: Unknown parameter |coauthors= ignored (|author= suggested) (help); Unknown parameter |month= ignored (help)
• ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಆಕರಕೋಶಗಳನ್ನು ಬಳಸಿದವರಲ್ಲಿ ಇಟಲಿಯವರು ಮೊದಲಿಗರು. ಅಬೋಟ್ A. ನೇಚರ್. 1992 ಎಪ್ರಿಲ್ 9;356(6369):465

ಬಾಹ್ಯ ಕೊಂಡಿಗಳು

• ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ: ಮೋಲಿಕ್ಯುಲಾರ್ ಬ್ಯಾಂಡೇಜ್? Archived 2006-04-27 ವೇಬ್ಯಾಕ್ ಮೆಷಿನ್ ನಲ್ಲಿ. ಯ‌ೂನಿವರ್ಸಿಟಿ ಆಫ್ ಉಟಾದ ವಂಶವಾಹಿ ವಿಜ್ಞಾನ ಕಲಿಕಾ ಕೇಂದ್ರ
• ದ ಅಮೇರಿಕನ್ ಸೊಸೈಟಿ ಆಫ್ ಜೀನ್ & ಸೆಲ್ ಥೆರಪಿ Archived 2009-11-29 ವೇಬ್ಯಾಕ್ ಮೆಷಿನ್ ನಲ್ಲಿ.
• ದ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಸೊಸೈಟಿ ಆಫ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ
• 2003 news relating to gene therapy
• UKಯ ಕೇಂಬ್ರಿಡ್ಜ್‌ನ ರೀಸರ್ಚ್ ಗ್ರೂಪ್ - ಪ್ರಸ್ತುತ ಅಡಚಣೆಗಳಿಂದ ಹೊರಬಂದು ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿಸುವ ಬಗ್ಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿದೆ Archived 2006-09-23 ವೇಬ್ಯಾಕ್ ಮೆಷಿನ್ ನಲ್ಲಿ.
• ಕೌನ್ಸಿಲ್ ಫಾರ್ ರೆಸ್ಪಾನ್ಸಿಬಲ್ ಜೆನೆಟಿಕ್ಸ್
• ಮಾಲೆಕ್ಯುಲಾರ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ ಆಂಡ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಆಂಡ್ ಲಂಡ್ ಯ‌ೂನಿವರ್ಸಿಟಿ
• ಡಾಸಿಯರ್ ಆನ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಆಂಡ್ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಟ್ರೈಯಲ್ಸ್ Archived 2010-07-29 ವೇಬ್ಯಾಕ್ ಮೆಷಿನ್ ನಲ್ಲಿ.
• ಜೀನ್‌ ಥೆರಪಿ ನೆಟ್ - ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗೆಗಿನ ಎಲ್ಲಾ ಮಾಹಿತಿಯ ಆರಂಭಿಕಕೇಂದ್ರ
• Cancer-genetherapy.com Archived 2013-05-21 ವೇಬ್ಯಾಕ್ ಮೆಷಿನ್ ನಲ್ಲಿ. - ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಜೀನ್‌ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಕೇಂದ್ರಿಕರಿಸುವ ಸೈಟ್
• ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ರಿವ್ಯೂ.