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エリグルスタット(Eliglustat)はグルコシルセラミド合成酵素阻害剤であり、ゴーシェ病の症状改善に用いられる。商品名サデルガ。2014年8月に米国で[1]、2015年2月に欧州で[2]、2015年3月に日本で[3]承認を取得した。
IUPAC命名法による物質名 | |
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臨床データ | |
販売名 | Cerdelga |
法的規制 |
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識別 | |
CAS番号 | 491833-29-5 |
ATCコード | A16AX10 (WHO) |
PubChem | CID: 23652731 |
ChemSpider | 28475348 |
KEGG | D09893 |
ChEBI | CHEBI:82752en:Template:ebicite |
化学的データ | |
化学式 | C23H36N2O4 |
分子量 | 404.543 g/mol |
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ゴーシェ病の諸症状(貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状)の改善[6]
なお、神経症状に対する効果は期待できない。ゴーシェ病II型およびIII型に対する使用経験はない。
投与に先立ってCYP2D6遺伝子型の確認が必要である。CYP2D6の活性が低い患者については、投与量の減量が必要である。
添付文書に記載されている重大な副作用は、失神(1%未満)である。
5%以上の患者に頭痛が発生する。
エリグルスタットの血中濃度が大幅に上昇した場合、QT間隔、PR間隔、QRS間隔の延長のおそれがある。
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