Loading AI tools
L'exon-skipping (trad. "salto dell'esone") è una terapia in fase di sperimentazione che, con l'aiuto di piccole molecole di RNA che si legano a specifiche regioni dei geni, dette esoni, può risolvere il danno, delezione, modificando l'Rna messaggero atto a tradurre la distrofina. Questa tecnica consiste nell'iniettare con un virus reso inoffensivo una molecola di RNA anti-senso. In pratica non si agisce sul DNA difettoso ma sull'RNA messaggero copiato da esso, rimuovendone la regione mutata e rendendolo di nuovo capace di produrre una proteina, un po' più corta, ma ancora funzionante.
Questa voce o sezione sull'argomento genetica non cita le fonti necessarie o quelle presenti sono insufficienti.
Questa tecnica sembra in grado alleviare i sintomi di certe malattie genetiche come la distrofia di Duchenne, la distrofia di Becker, l'atrofia muscolare spinale (SMA), la fibrosi cistica, la beta talassemia, le retinopatie, alcune malattie metaboliche, alcune forme di demenza e il Parkinson.
- www.e-biomedicina [collegamento interrotto], su e-biomedicina.it.
- La Distrofia Muscolare, su muscular-dystrophy.org. URL consultato il 19 marzo 2010 (archiviato dall'url originale il 18 marzo 2010).
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23544870
Wikiwand in your browser!
Seamless Wikipedia browsing. On steroids.
Every time you click a link to Wikipedia, Wiktionary or Wikiquote in your browser's search results, it will show the modern Wikiwand interface.
Wikiwand extension is a five stars, simple, with minimum permission required to keep your browsing private, safe and transparent.
