![cover image](https://wikiwandv2-19431.kxcdn.com/_next/image?url=https://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/thumb/3/3d/Gene_therapy.jpg/640px-Gene_therapy.jpg&w=640&q=50)
ריפוי גני
ויקיפדיה האנציקלופדיה encyclopedia
ריפוי גני (באנגלית: Gene therapy) הוא החדרת גן לתוך תאים או רקמות של חולה על מנת לרפאו. התקווה העיקרית לגבי טיפול גני הוא היכולת התאורטית שלו כמזור נגד מחלות תורשתיות, הקשות לטיפול בכלים הרפואיים הקיימים כיום. המטרה הבסיסית של ריפוי גני היא להוסיף אלל תקין על מנת שיפצה על אללים פגומים, שעברו מוטציה שפגעה בתפקודם או עברו בתורשה מההורים. בחלק ניכר מן המחלות התורשתיות נוכחות שני עותקים פגומים של גן בודד פוגעת בתפקודו והיא הגורם היחיד למחלה. מטרת הריפוי הגני היא לרפא את החולה באמצעות החדרת עותק תקין של הגן לכרומוזום או לחלופין לשחלף את המקטע הפגום עם מקטע תקין.
![Thumb image](http://upload.wikimedia.org/wikipedia/commons/thumb/3/3d/Gene_therapy.jpg/320px-Gene_therapy.jpg)
ריפוי גני הוא תחום חדש מאוד ברפואה ונרשמו בו עד היום מספר הצלחות חשובות בד בבד עם מספר כישלונות צורבים. צורת ריפוי חדשה נוספת ריפוי אנטיסנס קשורה קשר הדוק לריפוי גנטי, אך אינה נכללת בו. חיסון DNA הוא טיפול חיסוני עתידני שהותנע אף הוא בזכות הכשלונות הראשוניים בריפוי גני.
עד תחילת 2007 התבצעו למעלה מאלף מחקרים בריפוי גני, רובם בארצות הברית. שישה מחקרים מסוג זה נעשו בישראל[1].
ב-2012 נטען כי Glybera, טיפול לחוסר באנזים ליפאז כתוצאה ממוטציה בגן המקודד לאנזים זה, הוא הטיפול הגני הראשון שאושר לשימוש קליני באירופה ובארצות הברית. עם זאת, לפי חברת התרופות נוברטיס וה-BBC, שיטת הריפוי שהמציא פרופ' קארל ג'ון, HIV נגד לוקמיה, שאושרה ב-30 באוגוסט 2017 היא הריפוי הגני הראשון שאושר אי פעם על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי[2][3]. יש הטוענים כי התרופה לוקסטורנה היא הטיפול הגנטי הראשון שאושר על ידי מנהל ה-FDA, לריפוי המחלה רטיניטיס פיגמנטוזה (גן RPE65(אנ')) ולמחלה תסמונת לבר (אנ').[4] .[5]