إكساغامغلوجين أوتوتيمسيل

إكساغامغلوجين أوتوتيمسيل (بالإنجليزية: Exagamglogene autotemcel)‏ ويُباع تحت الاسم التجاري كاسغيفي (بالإنجليزية: Casgevy)‏، هو علاج جيني لمرض فقر الدم المنجلي باستخدام تقنية المقص الجيني كريسبر الذي حاز على جائزة نوبل،^[1] طورته شركة فيرتكس للأدوية وكريسبر ثيربيتس.^[2][3]

إكساغامغلوجين أوتوتيمسيل
يعالج	داء الخلايا المنجلية
اعتبارات علاجية
اسم تجاري	كاسغيفي
مرادفات	CTX001, exa-cel
الوضع القانوني	ديلي مد:autotemcel وصلة
طرق إعطاء الدواء	معالجة وريدية
معرّفات
ك ع ت	None
ترادف	CTX001, exa-cel
بيانات كيميائية
تعديل مصدري - تعديل

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا انخفاض مستويات الصفائح الدموية وخلايا الدم البيضاء، وتقرحات الفم، والغثيان، وآلام العضلات والعظام، وآلام البطن، والقيء، وقلة العدلات الحموية (الحمى وانخفاض عدد خلايا الدم البيضاء)، والصداع والحكة.^[4]

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج في كانون الأول/ديسمبر 2023.^[4][5] تمت الموافقة عليه في المملكة المتحدة لعلاج مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم في تشرين الثاني/نوفمبر 2023.^[6][7] يعد "اكساغامغلوغين اوتوتيمسيل" أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء يستخدم تقنية التحرير الجيني كريسبر/كاس9.^[4]

الاستخدام الطبي

يستخدم "اكساغامغلوغين اوتوتيمسيل" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي لدى الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق والذين يعانون من أزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة.^[8]

نبذه تاريخية

تم تقييم سلامة وفعالية "اكساغامغلوغين اوتوتيمسيل" في تجربة مستمرة متعددة المراكز أحادية الذراع، على مشاركين بالغين ومراهقين مصابين بمرض فقر الدم المنجلي.^[4] كان لدى المشاركين تاريخ بالاصابة على الأقل بأزمتين شديدتين لانسداد الأوعية الدموية محددة حسب البروتوكول خلال كل من السنتين السابقتين للفحص.^[4] كانت نتيجة الفعالية الأولية هي التحرر من نوبات أزمة انسداد الأوعية الدموية الشديدة لمدة 12 شهرًا متتاليًا على الأقل خلال فترة المتابعة البالغة 24 شهرًا.^[4] تم علاج ما مجموعه 44 مشاركًا باستخدام عقار "اكساغامغلوغين اوتوتيمسيل".^[4] من بين 31 مشاركًا لديهم وقت متابعة كافٍ ليكونوا قابلين للتقييم، حقق 29 (93.5%) هذه النتيجة.^[4] حقق جميع المشاركين الذين تم علاجهم عملية زرع ناجحة مع عدم تعرض أي مشاركين لفشل الكسب غير المشروع أو رفض الكسب غير المشروع.^[4]

منحت إدارة الغذاء والدواء طلبًا لمراجعة أولوية "اكساغامغلوغين اوتوتيمسيل"، للمسار السريع.^[4] منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على عقار كاسيغفي لشركة فيرتكس.^[4]

المراجع

1. Frangoul، Haydar؛ Locatelli، Franco؛ Bhatia، Monica؛ Mapara، Markus Y.؛ Molinari، Lyndsay؛ Sharma، Akshay؛ Lobitz، Stephan؛ de Montalembert، Mariane؛ Rondelli، Damiano؛ Steinberg، Martin؛ Walters، Mark C.؛ Imren، Suzan؛ Zhang، Lanju؛ Sharma، Anjali؛ Song، Yang؛ Simard، Christopher؛ Hobbs، William؛ Grupp، Stephen (15 نوفمبر 2022). "Efficacy and Safety of a Single Dose of Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease". Blood. ج. 140 ع. Supplement 1: 29–31. DOI:10.1182/blood-2022-162353.
2. Stein، Rob (31 أكتوبر 2023). "FDA advisers see no roadblocks for gene-editing treatment for sickle cell disease". NPR. مؤرشف من الأصل في 2023-12-04. اطلع عليه بتاريخ 2023-12-04.
3. https://www.alhurra.com/health/2023/12/09/%D9%81%D9%8A-%D8%AE%D8%B7%D9%88%D8%A9-%D8%AA%D8%A7%D8%B1%D9%8A%D8%AE%D9%8A%D8%A9-%D8%A7%D9%84%D9%85%D9%88%D8%A7%D9%81%D9%82%D8%A9-%D8%B9%D9%84%D8%A7%D8%AC%D8%A7%D8%AA-%D9%84%D9%85%D8%B1%D8%B6-%D9%81%D9%82%D8%B1-%D8%A7%D9%84%D8%AF%D9%85-%D8%A7%D9%84%D9%85%D9%86%D8%AC%D9%84%D9%8A نسخة محفوظة 2023-12-09 على موقع واي باك مشين.
4. "FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease". U.S. إدارة الغذاء والدواء (الولايات المتحدة) (FDA). 8 ديسمبر 2023. مؤرشف من الأصل في 2023-12-08. اطلع عليه بتاريخ 2023-12-08. تتضمّنُ هذه المقالة نصوصًا مأخوذة من هذا المصدر، وهي في الملكية العامة.
5. Walker، Joseph (8 ديسمبر 2023). "FDA Approves World's First Crispr Gene-Editing Drug for Sickle-Cell Disease". The Wall Street Journal. مؤرشف من الأصل في 2023-12-08. اطلع عليه بتاريخ 2023-12-08.
6. "MHRA authorises world-first gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and transfusion-dependent β-thalassemia". الوكالة التنظيمية للأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) (Press release). 16 نوفمبر 2023. مؤرشف من الأصل في 2023-11-25. اطلع عليه بتاريخ 2023-12-08.
7. Sheridan، Cormac (21 نوفمبر 2023). "The world's first CRISPR therapy is approved: who will receive it?". Nature Biotechnology. DOI:10.1038/d41587-023-00016-6. مؤرشف من الأصل في 2023-12-04. اطلع عليه بتاريخ 2023-12-04.

• بوابة صيدلة
• بوابة طب